司美替尼（Selumetinib）的療效

2020年4月美國食品藥品監督管理局（FDA）批准司美替尼（Selumetinib）用於2歲及以上患有1型神經纖維瘤病(NF1的兒童患者，這些患者患有有症狀的、不可手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。激酶抑製劑司美替尼是第一種被批准用於患有這種使人虛弱且通常會毀容的罕見疾病的兒科患者的療法。

在SPRINT的臨床研究中研究了司美替尼的療效，用於治療患有NF1且目標PN可測量的兒童患者，這些患者不能通過手術切除，否則會有顯著的發病率風險，存在於≥20%患者中的發病率包括毀容、運動功能障礙、疼痛、氣道功能障礙、視力障礙和膀胱/腸道功能障礙。主要療效結果指標為NCI評估的總體緩解率（ORR），定義為3-6個月內磁共振成像（MRI）證實腫瘤體積縮小≥20%的患者百分比，有效率為66%。所有患者都有部分反應，82%的反應者持續反應至少12個月。使用相同的緩解標準對ORR進行了獨立的集中審查，結果顯示ORR為44%。

司美替尼原研藥已經在國內上市，但還沒有進入醫保範圍，規格10mg*60粒每盒的價格可能在2萬多人民幣，價格較為昂貴。在海外上市的司美替尼原研藥，規格10mg*60粒每盒的價格可能在5萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外出售的司美替尼原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有司美替尼仿製藥生產上市，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。