司美替尼（Selumetinib）是什麼藥

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准司美替尼（Selumetinib）用於2歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF1）的兒童患者，這些患者患有有症狀的、不可手術的腫瘤。叢狀神經纖維瘤（PN）是神經纖維瘤病1最顯著的臨床特徵之一，主要發生在兒童期和激素變化期間。以前沒有被批准的用於腫瘤縮小或消退的藥物療法,由於難以接近的位置、涉及重要組織、最佳時機和不完全切除，手術並不總是可能的。

神經纖維蛋白是一種2818個氨基酸的長細胞質蛋白，是1型神經纖維瘤病基因的產物。它抑制Ras GTPase蛋白的活性。 NF1患者缺乏功能性神經纖維蛋白會導致Ras失調和腫瘤發生。 RAS MAPK通路在NF1中被高度激活。 司美替尼是MEK1和MEK2蛋白的抑製劑，它們在與腫瘤生長相關的MAPK信號通路中發揮重要作用。批准是基於一項關鍵的單臂II期試驗。 70%的參與者經歷了證實的腫瘤縮小的部分反應，68%的參與者也有相關並發症的改善，其他研究也顯示了有益的反應。

司美替尼原研藥已經在國內上市，但還沒有進入醫保範圍，規格10mg*60粒每盒的價格可能在2萬多人民幣，價格較為昂貴。在海外上市的司美替尼原研藥，規格10mg*60粒每盒的價格可能在5萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外出售的司美替尼原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有司美替尼仿製藥生產上市，更多藥物資訊及具體價格諮詢藥得醫學顧問。