抗癌新藥：培米替尼/佩米替尼的效果怎麼樣

美國食品藥品監督管理局（FDA）準加速批准培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）用於治療經FDA批准的試驗檢測到的患有FGFR2融合或其他重排的既往治療過的不可切除局部晚期或轉移性膽管癌的成人患者。該批准是基於FIGHT-202的多中心開放標籤單臂試驗。

療效基於107例局部晚期不可切除或轉移性膽管癌患者，這些患者的疾病在至少一次既往治療期間或之後進展，並具有FGFR2基因融合或重排。患者口服13.5毫克的佩米替尼，每天一次，連續14天，然後停止治療7天。安全性基於總共466名患者，其中146名患者患有膽管癌並接受了推薦劑量。療效終點是由獨立審查委員會使用RECIST 1.1確定的總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。 ORR為36%（95%CI，27-45）。中位DOR為9.1個月。佩米替尼被證實可以抑制腫瘤的生長和擴散，使得部分患者的疾病穩定或部分緩解，治療組患者的總體生存期相較於安慰劑組顯著延長。

最常見的不良反應是高磷血症、脫髮、腹瀉、指甲中毒、疲勞、味覺障礙、噁心、便秘、口腔炎、乾眼、口乾、食慾下降、嘔吐、關節痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮膚乾燥。眼睛毒性和高磷血症是培美替尼的重要風險。推薦劑量為13.5 mg，每日口服一次，連續14天，然後在21天的周期中停止治療7天。