Voranigo (Vorasidenib) 的疗效怎么样

Voranigo（Vorasidenib）是美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准对具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者进行系统性治疗。临床研究表明，vorasidenib耐受性良好，其安全性与多项研究结果一致。

在INDIGO（NCT04164901）的一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验中，对331例2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者进行了疗效评估，这些患者在手术后易受IDH1或IDH2突变的影响。患者以1:1的比例随机接受每日一次口服vorasidenib或每日一次口服安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。IDH1或IDH2突变状态由Life Technologies Corporation on comine Dx Target Test前瞻性确定。在记录了影像学疾病进展后，随机分配到安慰剂组的患者被允许交叉使用vorasidenib。之前接受过抗癌治疗（包括化疗或放疗）的患者被排除在外。

主要疗效结果指标是无进展生存期（PFS）采用盲法独立审查委员会根据神经肿瘤学低级别胶质瘤（RANO-LGG）标准的改良反应评估。另一个疗效结果指标是下一次干预的时间。PFS的风险比为0.39（95%CI: 0.27-0.56），p值＜0.0001。vorasidenib组未达到下一次干预的中位时间，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95%CI：0.15-0.43，p＜0.0001）。

在预先指定的第二次中期分析中，根据盲法独立审查委员会（BIRC）和下一次干预时间（TTNI）的关键次要终点，达到了无进展生存期（PFS）的主要疗效结果，有利于vorasidenib组。与安慰剂组的11.1个月相比，vorasidenib组的中位PFS为27.7个月（风险比[HR]，0.39；95%置信区间[CI]，0.27-0.56；单侧P＜0.001）。TTNI也有统计学意义（HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；单侧P＜0.001）。vorasidenib未达到TTNI中位数，安慰剂为17.8个月。Vorasidenib还显示平均减少肿瘤体积2.5%（TGR为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而肿瘤体积平均增加13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%），由BIRC测量。