肾上腺皮质癌孤儿药解腺瘤片的效果

腎上腺皮質癌(ACC)是罕見的內分泌惡性腫瘤，預後較差。解腺瘤片是目前唯一被批准用於腎上腺皮質癌的藥物。主要用於無法手術的、功能性和非功能性腎上腺皮質癌、腎上腺皮質增生以及腫瘤所致的皮質醇增多症。今天來了解一下腎上腺皮質癌孤兒藥解腺瘤片的效果。

一項臨床研究顯示，解腺瘤片米托坦聯合順鉑的總有效率達到48.6%，總的腫瘤無進展時間為9.1個月，總生存時間為28.5個月；在該方案治療有效的患者中，腫瘤無進展時間達到了18.2個月，總生存時間將近4年（47.7個月），其中，有19.4%的患者其無進展時間超過2年，近10%的患者無進展時間超過5年；有48.6%的患者其總生存時間超過2年，14%的患者總生存時間超過5年，較其它方案的治療效果有顯著提高。

國外研究還發現，解腺瘤片可抑制 5α-還原酶及雄激素活性，故可根據患者臨床表現及實驗室檢查結果進行活性雄激素替代治療；解腺瘤片還可提高血液中結合蛋白水平，應根據游離甲狀腺素水平及患者臨床症狀考慮給予甲狀腺激素替代治療。

解腺瘤片於1970年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療腎上腺皮質癌。隨後，解腺瘤片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中國香港（1989年）、韓國（2001年）等多個國家和地區批准上市，並於2002年被歐洲藥品管理局（EMA）列為罕見病藥物。

對於18歲以下的兒童，解腺瘤片的療效及安全性尚未完全確定，醫生會根據患者的體重或身體表面面積來決定每日服用的劑量。成人每日劑量為1至6克(可分3至4次服)，及後可逐步遞增至每日8至10克。一般建議每日最高劑量為18克。

如出現不良反應，則減少劑量，直到確定最大耐受量。解腺瘤片治療有效後應改為每天2~4g，4~8週為1個療程。如服用最大耐受量3個月仍無效，則停止治療。如果患者可以耐受較高的劑量，劑量應該持續增加直到發生不良反應為止。

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