FDA授予了futibatinib治疗胆管癌的突破性治疗资格认定

FOENIX-CCA2試驗實際登記了386名患者，由單臂試驗組成。在單臂試驗中，患者在21天（一周期）內口服futibatinib。 2期試驗的主要結果是總緩解率（ORR）。次要預後包括緩解持續時間（DOR）、疾病控制率（DCR）、無進展生存期（PFS）、患者報告預後（PRO）和總生存期（OS）。

要想入選試驗，患者必須年滿18歲，並且必須接受過至少1次全身吉西他濱和鉑類化療且治療失敗。此外，患者必須有良好的器官功能。有非腫瘤相關的鈣磷穩態改變徵像或明顯的異位礦化/鈣化的患者不能入選試驗。

在2期試驗招募的103名患者中，67名患者被納入FOENIX-CCA2試驗的中期分析。在這些患者中，82.1%的患者的腫瘤伴有FGFR2突變。在接受評估的患者中，44%的患者接受過1次治療，28.4%的患者接受過2次治療，26.9%的患者接受過3次治療。 ORR為34.3%，DCR為76.1%。中位緩解時間為1.6個月，中位DOR為6.2個月。

總體而言，安全性與藥物類別一致。所有患者均出現治療相關不良反應（TRAE），57%的患者的不良反應為3級。 10%的患者發生了嚴重的不良反應，但除一個不良事件外，其他所有事件只發生過一次。高磷血症是最常見的3級以下不良事件（AE），但所有病例均通過藥物治療得到解決，沒有患者因出現高磷血症而停止治療。 3級及以上不良事件發生率為73.1%。 65%的患者需要劑量延遲，53.7%的患者需要劑量減少。共有6%的患者因不良事件而停止治療。

“患有局部晚期和轉移性膽管癌的患者，目前預後很差，尤其是因為一線化療失敗後沒有標準的治療方法。”Taiho Oncology公司高級副總裁兼首席醫療官Martin J.Birkhofer醫學博士說，“FDA已經認識到對先前接受過治療的CCA患者使用futibatinib的潛在益處，我們感到很欣慰。我們在致力於治療膽管癌患者的futibatinib全球市場，期待著與FDA和其他衛生當局繼續對話。”

futibatinib最初於2018年5月被FDA授予孤兒藥資格認定。任何當局未批准futibatinib用於治療研究目的以外的患者。

參考文獻：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-for-cholangiocarcinoma-treatment-futibatinib