FDA批准那米司特/奈達司特（Nerandomilast）-Jascayd治療特發性肺纖維化

2025年10月9日，勃林格殷格翰的那米司特/奈達司特（Nerandomilast）-Jascayd片劑已被美國食品和藥物管理局（FDA）批准為成人特發性肺纖維化（IPF）的口服治療選擇。 那米司特片是第一個也是唯一一個在該適應症中獲得批准的磷酸二酯酶4B（PDE4B）優先抑製劑。這代表了一種新的作用機制，既能發揮抗纖維化作用，又能發揮免疫調節作用，從而減緩IPF患者肺功能的下降。

這一里程碑代表了IPF治療的新時代，IPF是一種罕見且使人衰弱的慢性疾病，會惡化肺功能。 那米司特片已被證明可以減緩IPF的肺功能下降。那米司特片是一種受歡迎的新治療選擇，具有良好的耐受性安全性，供醫生為合適的患者考慮。

FDA的批准基於兩項臨床試驗的數據：FIBRONER-IFP（NCT05321069）和試驗2（NCT04419506）。 FIBRONER-IFP的主要終點是第52.2周用力肺活量（FVC）的絕對變化，FVC是一種肺功能指標，為4毫升。與安慰劑相比，那米司特片的FVC下降幅度明顯較小。 具體而言，接受18毫克或9毫克那米司特片治療的患者的調整後平均下降幅度分別為-106毫升和-122毫升，而安慰劑組為-170毫升。此外，與安慰劑組相比，早在第二週就顯示出那米司特片18毫克的治療效果，FVC與基線相比的變化繼續在52.2週出現差異。

美國食品藥品監督管理局批准那米司特片對IPF患者來說是一個關鍵時刻，因為這標誌著10多年來治療格局首次發生變化。在FIBRONER-IFP試驗令人信服的結果的推動下，這一新的進展突顯了堅定不移的承諾，即通過提供像那米司特片這樣的創新療法來改變我們治療IPF的方式。

在接受奈拉司特治療的患者中報告的最常見（≥5%）的不良反應，以及比安慰劑組更常見的不良反應如下：那米司特片18mg、9mg和安慰劑組分別為：腹瀉（42%、31%、17%）、新冠肺炎（13%、16%、12%）、上呼吸道感染（13%、11%、10%）、抑鬱症（12%、11%、10%）、體重下降（11%、10%、8%）、食慾下降（9%、9%、5%）、噁心（8%、9%、7%）、疲勞（7%、8%、6%）、頭痛（7%、6%、5%）、嘔吐（6%、5%、5%），背痛（6%、5%、4%）和眩暈（5%、6%、5%）。 2

與安慰劑（11%）相比，因不良反應而停藥的患者（有或沒有背景抗纖維化治療）18mg（15%）和9mg（12%）的發生率更高。導致那米司特片停藥18mg和9mg的最常見不良反應是腹瀉（分別為6%和2%）。

參考資料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-jascayd-nerandomilast-idiopathic-pulmonary-fibrosis-6634.html