西羅莫司（sirolimus）的作用與功效

在涉及1295名腎移植患者的兩項主要研究中，西羅莫司（sirolimus）比安慰劑或硫唑嘌呤(另一種免疫抑製藥物)更有效。所有患者都接受了環孢素和皮質類固醇治療，並且有低到中度的排斥風險。有效性的主要指標是6個月後治療失敗(排斥或失去新腎，或死亡)的數量。

在第一項研究中，19%的患者在6個月後加入西羅莫司治療失敗，相比之下，加入硫唑嘌呤的患者有32%治療失敗。在第二項研究中，添加西羅莫司的患者中有30%治療失敗，相比之下，添加安慰劑的患者中有48%治療失敗。另外兩項研究觀察了西羅莫司在765名患者中長達5年的持續治療，這些患者在2至3個月後能夠停用環孢素。西羅莫司在幫助新腎存活方面是有效的，當環孢素治療停止時，它的工作狀況有所改善，血壓也有所改善。

在一項涉及81名、淋巴管平滑肌瘤病（S-LAM）患者的研究中，西羅莫司在改善肺功能方面比安慰劑更有效。有效性的主要測量是FEV1(一個人在1秒鐘內可以呼出的最大空氣量)的變化。接受西羅莫司治療的患者FEV1平均每月改善1ml，而接受安慰劑治療的患者每月惡化12ml。

西羅莫司原研藥已經在國內上市並且進入乙類醫保範圍，規格1mg*10片每盒的價格在400人民幣左右。西羅莫司原研藥也已經在海外上市，土耳其版本的規格1mg*100片每盒的價格在2000人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。國內上市的原研藥與國外的原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有其他國家生產的西羅莫司仿製藥。