普拉替尼治療甲狀腺癌的效果

普拉替尼（pralsetinib）是一種高效的選擇性RET抑製劑，用於RET改變的甲狀腺癌患者。 RET的致癌性改變是甲狀腺癌的重要治療靶點，旨在評估普拉替尼的安全性和抗腫瘤活性.

方法:ARROW是一項1/2期開放標籤研究，在13個國家的71個社區和醫院場所進行，招募了18歲或以上患有RET改變的局部晚期或轉移性實體瘤的患者，包括RET突變的甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性的甲狀腺癌，以及東部合作腫瘤小組的表現狀態為0-2(後來在方案修正案中限制為0-1)。對於接受400 mg每日一次口服普拉西替尼直至疾病進展、不耐受、同意書撤銷或研究者決定的患者，評估的2期主要終點為總體緩解率(實體瘤緩解評估標準1.1版；掩蔽的獨立中央審查)和安全性。評估了RET突變甲狀腺髓樣癌患者的腫瘤反應，這些患者以前接受過卡波扎替尼或凡德他尼或兩者，或不符合標準治療的條件，以及以前治療過RET融合陽性甲狀腺癌的患者；對所有RET改變的甲狀腺癌患者進行安全性評估。這項正在進行的研究已在clinicaltrials.gov註冊，NCT03037385在中期分析時，RET融合陽性甲狀腺癌患者的招募仍在進行中。

調查結果:在2017年3月17日至2020年5月22日之間，122名RET突變髓樣癌患者和20名RET融合陽性甲狀腺癌患者入選。在2019年7月11日之前接受普拉西替尼治療的基線可測量疾病患者(療效分析的招募截止點)中，未經治療的RET突變型甲狀腺髓樣癌患者的總體緩解率為21例中的15例(71 %)( 95% CI 48-89 ),先前接受卡波贊替尼或萬德替尼或兩者兼有的患者的總體緩解率為55例中的33例(60 )( 95% CI 46-73 ),以及9例中的8例(89 )( 95% CI 52-100)。在2020年5月22日前登記的RET改變的甲狀腺癌患者中，常見的(≥10%)3級及以上治療相關不良事件為高血壓(142名患者中的24名[17%])、中性粒細胞減少症(19名[13%])、淋巴細胞減少症(17名[12%])和貧血(14名[10%])。 21名患者(15%)報告了嚴重的治療相關不良事件，其中最常見的(≥2%)是肺炎(5名患者[4%])。五名患者[4%]因治療相關事件而停藥。一名(1%)患者死於治療相關的不良事件。對於RET改變的甲狀腺癌患者，普拉替尼是一種新的、耐受性良好的、有效的每日一次口服治療選擇。這個藥也有海外版本，老撾盧修斯製藥零售價格100mg120粒4千多元。 如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。

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