恩西地平的臨床研究

Celgene Corporation和Agios Pharmaceuticals進行了一項I期恩西地平（Enasidenib）臨床研究，招募了239名患有晚期血液系統惡性腫瘤和IDH2突變的患者。共有176名患者出現了復發/難治性（R/R）急性髓系白血病（AML）。在劑量遞增組中，患者每天接受50毫克至650毫克的R/R治療。

研究結果表明，接受治療的複發/難治性患者達到了主要終點，即總緩解率為40.3%，完全緩解率為19.3%。 美國食品藥品監督管理局（FDA）對恩西地平的批准是基於一項開放的單臂、多中心、雙隊列臨床試驗的結果。這項研究招募了199名患有R/R AML和經Abbott RealTime證實的IDH2突變的成年患者進行IDH2測試。恩西地平以每日100mg的起始劑量口服給藥，直至疾病進展或不可接受的毒性。

研究結果表明，接受恩西地平治療的患者表現出完全緩解（CR）或完全緩解，部分血液學改善（CRh）率為23%。 CR/CRh的中位持續時間為8.2個月。該研究還顯示，在基線時依賴紅細胞（RBC）和血小板輸注的157名患者中，有53名在基線後的任何56天內變得不依賴紅細胞和血小板輸注。 在基線時不依賴紅細胞和血小板輸注的42例患者中，有32例在基線後的56天內變得不依賴輸血。

在具有復發/難治性（R/R）急性髓系白血病和IDH2突變的患者中評估了恩西地平的安全性。在臨床研究期間，在使用恩西地平的患者中發現的最常見不良反應是噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素升高和食慾下降。

恩西地平原研藥目前還沒有在國內上市，因此也無法納入醫保。在海外上市恩西地平原研藥價格十分高昂，每盒的價格可能在3萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外有其他藥廠生產的價格較為便宜的恩西地平仿製藥，如老撾藥廠生產的規格50mg*30片每盒的價格可能在2千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與國外出售的原研藥的藥物成分基本一致。更多海外藥物價格以及具體資訊諮詢藥得醫學顧問。