博舒替尼治療ALS臨床效果怎樣

ALS臨床是指肌萎縮性側索硬化症，是一種由運動神經元喪失引起的進行性神經退行性疾u200bu200b病，迫切需要開發有效的藥物。基於誘導多能幹細胞（iPSC）的藥物再利用確定了Src/c-Abl抑製劑博舒替尼（Bosutinib）作為ALS分子靶向治療的候選藥物，博舒替尼已被批准用於治療慢性粒細胞白血病（CML）。

這是第一項在新型臨床試驗設計中使用Src/c-Abl抑製劑博舒替尼治療ALS患者的研究，該研究將腫瘤學中的安全性研究與3+3設計以及神經學中的療效研究結合在一起。博舒替尼在ALS中的總體安全性和耐受性通過3+3設計進行了評估，在該研究中確定最大耐受劑量和第二階段推薦劑量為300mg。發現一部分患者對博舒替尼反應良好，表現為在12週內保持臨床穩定性，可以通過血漿NFL水平區分治療反應患者，這可能是藥物療效的潛在預測因素。

博舒替尼原研藥沒有在國內上市，因此也無法納入醫保。目前在海外出售的原研藥有土耳其版、歐洲版，土耳其版規格500mg*28每盒的價格可能在2千多人民幣，歐洲版價格可能在3萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。海外也有其他國家生產的博舒替尼仿製藥，其藥物成分與原研藥的藥物成分基本一致，規格500mg*30每盒的價格可能在2千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格比較便宜。