髓系白血病用塞利尼索效果好不好

急性髓細胞白血病（AML）是成年人中最常見的白血病，約佔所有病例的80%。儘管治療方案取得了進展，但預後仍然很差，尤其是在老年人群中。塞利尼索（Selinexor）是首款口服小分子Exportin-1抑製劑，正在開髮用於治療包括急性髓細胞白血病在內的多種癌症。塞利尼索治療AML的療效和安全性問題仍然是關注的焦點。

由於現有或潛在的急性髓系白血病的合併症和虛弱，許多患者在診斷時無法接受常規的強化化療。維奈克拉與阿扎胞苷的聯合應用顯示出64%的臨床緩解率改善，中位總生存期為14.7個月。然而，亞組數據顯示在中國人群、低風險患者或TP53突變患者中沒有顯著獲益。因此，管理老年或不健康患者的AML仍是一項重大挑戰。

臨床前研究表明塞利尼索是一種選擇性核輸出抑製劑，具有很好的抗癌特性，特別是在急性髓細胞白血病（AML）中。已經探索了單一藥物塞利尼索和聯合療法，它們顯示出令人鼓舞的療效。在各種1/2期試驗中，塞利尼索在AML患者中顯示出良好的耐受性和臨床活性。這表明塞利尼索可能是AML患者的一種有價值的治療選擇。此外，塞利尼索、維奈克拉和阿扎胞苷的三聯方案（SAV方案）在現實世界中顯示出有希望的結果，特別是對於伴有嚴重合併症的急性髓系白血病患者。這種聯合治療已顯示出有益的結果，進一步支持塞利尼索在AML治療中的潛力。

這項研究中，有受試者至少完成了1個週期的治療。具體來說，1名患者完成了4個週期，2名患者完成了3個週期，7名患者完成了2個週期。其餘10名患者剛剛完成了第一輪治療和評估。除一名疾病進展（PD）患者外，所有其他患者仍在接受治療。隨著治療時間的延長，緩解程度可能會進一步加深。 ELN 2022風險組中所有患者、中風險組和不良風險組的完全響應（CR）/不完全計數恢復的完全響應（CRi）率和總體緩解率（ORR）如下：分別為80%和90%、75%和91.7%、87.5%和87.5%。相比之下，VIALE-A數據顯示不良風險患者的CR/CRi率為52.9%，表明本研究中觀察到較高的緩解率。

總的來說，臨床證據表明塞利尼索有望成為急性髓細胞性白血病的治療藥物，並可能與維奈克拉和阿扎胞苷等其他藥物聯合使用取得令人鼓舞的結果。但藥物的使用必須在醫生的指導下進行。