奎扎替尼臨床試驗介紹

奎扎替尼，一種針對特定類型的急性髓系白血病（AML）的抗癌藥物，主要用於治療FLT3-ITD陽性的成年患者。這種藥物特別適用於那些疾病復發或對先前治療無效的患者，以及在接受造血幹細胞移植（HSCT）後需要繼續治療的患者。

在名為QuANTUM-First（NCT02668653）的臨床試驗中，研究者對539名新診斷為FLT3-ITD陽性AML的患者進行了深入研究。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估奎扎替尼（VANFLYTA）聯合標準化療的效果。

試驗前，研究者通過前瞻性的方法確定了患者的FLT3-ITD狀態，並使用經美國FDA批准的LeukoStrat® CDx FLT3突變檢測進行了回顧性驗證。患者根據年齡、診斷時的白細胞計數以及地區進行了分層，並隨機分配至VANFLYTA組（n=268）或安慰劑組（n=271）。

所有患者均接受了聯合誘導和鞏固治療，並根據初始分u200bu200b配接受維持單藥治療。治療過程包括誘導階段的7+3方案（阿糖胞苷加柔紅黴素或伊達比星），隨後是VANFLYTA或安慰劑的口服治療，以及可選的第二次誘導和高劑量阿糖胞苷治療。在鞏固治療階段後，患者進入維持治療，直至最多36個28天週期。

兩組患者在基線人口統計學和疾病特徵方面保持了良好的平衡。患者的中位年齡為56歲，性別、種族和體能狀態等特徵也分佈均勻。大多數患者俱有中等風險細胞遺傳學特徵，而FLT3-ITD變異等位基因頻率則在不同患者間有所差異。

在治療過程中，20%的患者接受了第二輪誘導治療，65%的患者開始了至少一輪鞏固治療，39%的患者則進入了維持治療階段。值得注意的是，在進入維持治療的患者中，有相當一部分患者完成了至少12個甚至更多周期的治療。此外，約29%的患者在第一次完全緩解（CR）後接受了HSCT。

療效方面，研究主要關注了總生存期（OS）這一關鍵指標。在至少24個月的隨訪後，結果顯示VANFLYTA組的OS有統計學上的顯著改善，風險比（HR）為0.78。特別是在接受鞏固化療後繼續接受VANFLYTA維持治療的患者亞組中，OS的改善更為顯著（HR=0.40）。然而，在HSCT後接受VANFLYTA或安慰劑維持治療的患者中，OS的差異則不那麼明顯。

此外，VANFLYTA組與安慰劑組在完全緩解率（CR率）方面相當，但VANFLYTA組的中位CR持續時間明顯更長（38.6個月 vs. 12.4個月）。

綜上所述，奎扎替尼（VANFLYTA）在治療FLT3-ITD陽性AML方面展現出了良好的療效和安全性，特別是在聯合標準化療和維持治療階段。這一研究結果為該類患者提供了新的治療選擇和希望。

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參考資料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=29cdbcfe-497d-4e78-bb7b-2d4acafe8e86