左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）的治療效果怎麼樣

左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）是一種新型治療藥物，最近獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療C型尼曼-匹克病（NPC；罕見病），這是一種罕見的遺傳性溶酶體疾病。 NPC患者常常面臨全身性、神經和精神症狀，這些症狀嚴重影響患者的生活質量和日常功能。迄今為止，現有治療方法未能有效緩解NPC對患者日常生活的負面影響。

FDA的批准是基於國際多中心隨機雙盲安慰劑對照的關鍵臨床試驗IB1001-301（註冊號NCT05163288）所提供的數據。該研究評估了左乙酰亮氨酸對確診為NPC的兒童（4歲及以上）和成人患者的療效，參與者總數為60人。試驗結果顯示，接受左乙酰亮氨酸治療的患者在神經症狀和功能方面的改善顯著，且這些療效在12週內尤為明顯。所有治療組的主要療效終點和次要終點均達成。

研究的主要評估指標是修改版的共濟失調評估和分級量表（SARA），稱為功能性SARA（fSARA）。 SARA是一種臨床評估工具，能夠有效評估患者的步態、穩定性、言語和肢體協調能力。功能性SARA則專注於步態、坐姿、站姿和言語障礙，並對評分系統進行了調整。與安慰劑組相比，左乙酰亮氨酸組的患者在fSARA評分上表現出更大的改善，平均治療差異為-0.4（95%CI：-0.7，-0.2），雙側p值小於0.001。這一結果與原始SARA的結果一致，進一步驗證了左乙酰亮氨酸的療效。此外，左乙酰亮氨酸在試驗中表現出良好的耐受性，未出現嚴重的不良反應。

綜上所述，左乙酰亮氨酸通過改善NPC患者的神經系統症狀和日常功能，展現出其作為一種新療法的潛力，為這一罕見疾病的治療開闢了新的方向。

參考資料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-aqneursa-levacetylleucine-niemann-pick-type-c-6371.html