非肌層浸潤u200bu200b性膀胱癌新突破：基因療法ADSTILADRIN日本臨床結果公佈

在日本第112屆泌尿外科協會年會上，一項針對非肌層浸潤u200bu200b性膀胱癌（NMIBC）的創新療法ADSTILADRIN的最新3期臨床研究初步成果受到廣泛關注。該研究由輝凌醫藥主導，主要針對BCG治療無緩解的日本患者群體，初步數據顯示，該基因療法在療效和安全性方面展現出良好的臨床潛力。

該項試驗（編號NCT05704244）目前正在進行中，研究對象為BCG無反應的NMIBC患者，具體分為兩組：一組為伴有原位癌（CIS）和高級別Ta/T1腫瘤的患者，另一組為單純乳頭狀腫瘤（Ta/T1）患者。本次會議公佈的是CIS合併HG Ta/T1的患者數據。結果顯示，在20位接受ADSTILADRIN治療的日本患者中，有75%在治療3個月後達到了完全緩解（CR），即15位患者病灶完全消失。

在安全性方面，ADSTILADRIN同樣表現出較高的耐受性。數據顯示，80%的患者（16人）在治療過程中出現藥物相關不良反應，共記錄76例不良事件。其中，大部分為1級輕度不良反應（佔比超過84%），另有少數2級中度反應。令人關注的是，未觀察到3級以上嚴重不良事件，表明此療法在日本人群中具有良好的安全可控性。

ADSTILADRIN此前已於2022年12月獲得美國FDA批准，用於治療高危且BCG無緩解、伴有原位癌（可合併乳頭狀腫瘤）的NMIBC成人患者。這是首個獲批的非複制型膀胱內基因療法，具有劃時代意義。該療法的批准依據是3期CS-003臨床研究（NCT02773849），該研究結果顯示其完全緩解率為51%，其中近一半患者的緩解可維持超過一年，緩解中位持續時間達到9.7個月。

除了臨床試驗數據之外，一項來自梅奧診所的真實世界研究也在2025年泌尿系統腫瘤會議上公佈，為ADSTILADRIN的臨床價值提供了有力補充。在該研究中，79%的可評估患者（n=24）在3個月時達到了完全緩解，且84%的緩解者維持了緩解狀態，隨訪期中未達到中位緩解持續時間。此外，43名接受膀胱灌注治療的患者中，無需膀胱切除的生存率高達95%，總體生存率為100%。

總體來看，ADSTILADRIN在日本3期試驗中的表現與美國臨床及真實世界數據高度一致，甚至在三個月的緩解率上略高，進一步確認了其在BCG無效NMIBC患者治療中的臨床價值。雖然該藥尚未在日本正式上市，但隨著試驗推進和更多數據積累，未來有望為更多亞洲患者帶來新希望。

參考資料：Ferring Unveils New Data with ADSTILADRIN® (nadofaragene firadenovec-vncg) at 112th Annual Meeting of the Japanese Urological Association’, press release. Ferring Pharmaceuticals; published 21 April 2025.