Aficamten在梗阻性肥厚型心肌病治療中顯著優於美托洛爾

近日，生物製藥公司Cytokinetics宣布，其新型藥物Aficamten在治療梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的關鍵三期臨床試驗MAPLE-HCM中取得了重要突破。該試驗成功達成主要終點，數據顯示Aficamten相比標準β受體阻滯劑美托洛爾，顯著提升了患者的峰值攝氧量（pVO2），顯示出更優的療效表現。

MAPLE-HCM試驗是一項隨機、雙盲、活性對照的臨床研究，註冊號為NCT05767346，共納入175名患有症狀性肥厚型心肌病且伴有左心室流出道阻塞的患者。入組患者的心功能處於紐約心臟協會（NYHA）分級II至III級，且臨床表現通過堪薩斯城心肌病問卷（KCCQ）評分介於35到90分之間。篩選時，患者的靜息左心室流出道梯度（LVOT-G）達到或超過30毫米汞柱，或瓦爾薩爾瓦動作後LVOT-G超過50毫米汞柱，同時左心室射血分數保持在60%以上，呼吸交換率達到1.05及以上，峰值攝氧量低於預測值的100%。

在試驗設計中，患者按照1:1的比例被隨機分配接受Aficamten或美托洛爾治療，主要關注點是通過心肺運動測試測量的從基線到第24週的峰值攝氧量（pVO2）變化。結果顯示，Aficamten組在提昇運動能力方面顯著優於美托洛爾組，證明該藥物在改善患者心肺功能上的顯著優勢。同時，安全性分析也顯示Aficamten具有良好的耐受性，沒有出現明顯不良事件。

Cytokinetics研發執行副總裁Fady I. Malik博士表示：“此次MAPLE-HCM試驗結果首次證明Aficamten可作為單一藥物，為梗阻性肥厚型心肌病患者提供了臨床意義顯著的治療改善。這一發現為Aficamten相較於現有治療方案的潛在益處提供了強有力的證據。” 該公司還透露，試驗的完整數據將在即將召開的國際醫學會議上公開，屆時將有更多細節披露。

關於Aficamten，這是一種創新性的心肌肌球蛋白抑製劑。其作用機制通過限制心肌細胞中活躍的肌動蛋白-肌球蛋白交叉橋的數量，減少肥厚型心肌病患者心臟過度收縮的現象，從而減輕病症並改善心臟功能。目前，美國食品藥品監督管理局（FDA）正在審查Aficamten用於治療梗阻性肥厚型心肌病的新藥申請，預計將在2025年12月26日前做出最終監管決定。同時，該藥物也正接受歐洲和中國的監管審批，未來有望為全球患者提供新的治療選擇。

總體來看，MAPLE-HCM三期試驗的成功不僅為Aficamten的臨床應用鋪平了道路，也為梗阻性肥厚型心肌病的治療帶來了新希望。隨著審批進程的推進，Aficamten有望成為首個針對該疾病的創新心肌肌球蛋白抑製劑，助力改善患者的生活質量和心臟健康。

參考資料：Cytokinetics announces positive topline results from MAPLE-HCM. News release. Cytokinetics. May 13, 2025.