羅普司亭/羅米司亭治療胃腸道癌化療誘導的血小板減少症的全球三期試驗結果

這是一項全球性的3期隨機安慰劑對照試驗（RCT），旨在評估羅普司亭/羅米司亭（Romiplostim）對接受基於奧沙利鉑的多藥方案治療胃腸道（GI）癌症，特別是結直腸癌、胃食管癌和胰腺癌的患者化療誘導的血小板減少症（CIT）的療效和安全性。該研究旨在解決計劃化療週期第1天持續CIT≤85×10^9/L的常見臨床挑戰。

該試驗的主要終點是確定羅普司亭是否可以預防CIT誘導的任何骨髓抑製劑在第二或第三個化療週期的劑量調整，由獨立委員會裁定。這一終點直接反映了一個關鍵的臨床目標：確保患者能夠接受計劃的抗癌治療，而不會因血小板計數低而延遲或減少劑量。

這項研究的轉化目的是證明，通過刺激血小板生成，羅普司亭可以實現及時和全劑量的化療，從而通過減輕常見和嚴重的化療並發症，有可能改善治療結果和患者的生活質量。該研究旨在將羅普司亭確立為該患者群體中CIT的標準治療方法，將其已知的作用機制轉化為切實的臨床益處。

該試驗在14個國家的55個地點招募了165名患者，其中109名隨機接受羅普司亭治療，56名接受安慰劑治療。患者群體主要是男性（60%）和白人（90%），平均年齡為61.4歲。結直腸癌癌症是最常見的癌症類型（75%），其次是胃食管癌（13%）和胰腺癌（12%）。基線時，血小板計數中位數為69×10^9/L。患者每週接受皮下注射羅普司亭（從2μg/kg開始，調整至10μg/kg）或安慰劑治療三個化療週期，一旦血小板達到≥100×10^9/L，化療就會重新開始。大多數患者（75%）完成了研究藥物。

羅普司亭在預防CIT誘導的化療劑量改變方面顯示出顯著療效。接受羅普司亭治療的患者中有84%（92/109）達到了主要終點，而服用安慰劑的患者中只有36%（20/56）達到了這一終點（比值比10.2；95%置信區間[CI]4.6-22.5；P＜0.001）。

此外，羅普司亭導致血小板最低值顯著升高，羅普司亭的中位數最低值為87×109/L，而安慰劑為58×10^9/L（P=0.005）。使用羅普司亭的首次血小板反應時間也明顯更快，與安慰劑的2.1週相比，中位數為1.1週（P＜0.001），使用羅普司亭的患者中有更高比例的患者達到了血小板反應（97%對安慰劑的77%）。這些強有力的療效結果強調了羅普司亭在該患者群體中有效管理和預防CIT的能力。

羅普司亭在研究中普遍耐受良好。兩組的治療相關不良事件（TRAE）發生率均較低，羅普司亭組為12%，安慰劑組為7%。最常見的不良反應是輕微的，包括噁心（兩組均為2%）和頭痛（羅普司亭為2%，安慰劑為0%）。重要的是，在兩個治療組中均未觀察到導致死亡或研究藥物或化療中斷的治療相關嚴重不良事件或TRAE。

這些發現表明，羅普司亭為CIT提供了有益的療效，而不會在接受胃腸道癌症化療的患者中引入重大的安全問題。預計最終的長期隨訪結果將提供進一步的安全性見解。

參考資料：https://oncodaily.com/oncolibrary/romiplostim-for-chemotherapy-induced-thrombocytopenia