去纖苷效果如何呢？

去纖苷Defibrotide是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。基於其抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。去纖苷Defibrotide劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷Defibrotide治療HVOD的有效性。

去纖苷Defibrotide是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷Defibrotide可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

一項大系列前瞻性臨床研究納入了305例HSCT後HVOD患者，中位年齡16歲(0.1~70歲)，其中 sHVOD患者220例。去纖苷Defibrotide治療劑量為每天25mg/kg，靜脈滴注。初步結果顯示：完全緩解（CR）率為30%,移植後100d總生存（OS）率為50%；sHVOD患者的CR率為26%，移植後100d OS率為45%；非sHVOD患者的CR率為39%，移植後100d OS率為65%。兒童和成年患者的CR率分別為33%和26% (P=0.187)，移植後100d OS率分別為56%和44%(P=0.0277)。

以上就是去纖苷的治療效果問題，如果您還有其他疑問歡迎諮詢醫伴旅。