去纖苷治療肝靜脈閉塞病效果如何？

去纖苷治療肝靜脈閉塞病效果如何？研究表明去纖苷主要通過影響血管內皮細胞應答和血小板活性來發揮多種生物學功能。去纖苷中存在可與腺苷A1及A2受體相互作用的核酸適配體，進而減低內皮細胞對損傷的應答，起到保護血管內皮的作用。

去纖苷（Defibrotide）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

此外，去纖苷也可促進前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的釋放，進而引起血管擴張，抑制血小板聚集，減輕缺血損傷。研究表明，去纖苷可以明顯增加凝血酶調節蛋白(TM)及組織因子途徑抑制物的表達從而產生抗凝作用。

使用去纖苷治療最常見副作用(發生率 ≥10%和獨立的因果關係)為低血壓，腹瀉，嘔吐，噁心和鼻出血。

在某項臨床試驗中，與去纖苷相關的3-4級副作用發生率為7%，主要是低血壓、肺及消化道出血、腹部絞痛。因副作用停止治療的患者為4%，無去纖苷用藥直接導致患者死亡的報導。 

對某些白血病、淋巴癌的病人來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷的上市為廣大患者帶來了新的治療希望，擁有廣闊的發展治療前景。