去纤苷治疗效果怎样？

去纖苷（去纖維鈉）最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。去纖苷用於有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者的治療。

去纖苷對於國內患者來說是一款比較陌生的藥，那它的治療效果怎樣呢？

去纖苷（去纖維鈉）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

在一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗中，試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷（去纖維鈉）治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。

在低於2%的用去纖苷治療患者曾發生超敏性反應。這些反應包括皮疹，蕁麻疹和血管水腫。尤其是如有以前暴露病史。如發生嚴重超敏性反應，終止去纖苷（去纖維鈉），按照標準醫護治療，和監視直至症狀解決。