去纤苷获批适应症是什么？

去纖苷（去纖維鈉，defiteli）的獲批適應症是治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD），這也是目前公認的治療此病最有前景的新藥。對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。給予去纖苷共最小21天。如21天后肝VOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至VOD的解決或直至最大60天。輸注前去纖苷必須被稀釋。

去纖苷最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市。在Gentium製藥公司被美國Jazz製藥公司收購後，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市。

去纖苷的作用機制尚未完全闡明。研究評價去纖苷對內皮細胞(ECs)藥理學效應是主要地在人微血管內皮細胞系中進行。去纖苷增加組織纖溶酶原激活劑(t-PA)和血栓調節蛋白表達，和減低von Willebrand因子(vWF)和纖溶酶原激活劑抑製劑-1(PAI-1)表達，因此減低EC活化和增加EC-介導的纖維蛋白溶解。去纖苷保護ECs免受化療，腫瘤壞死因子-α(TNF-α)，血清飢餓，和灌注所致損傷。

肝靜脈閉塞病（HVOD）是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷（去纖維鈉，defiteli）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物。