肝小静脉闭塞病患者治疗新药-去纤苷

對某些白血病、淋巴癌的病人來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷（去纖維鈉，defiteli）是治療肝小靜脈閉塞病的新藥，它的上市為HVOD患者的治療帶來了安全有效的方案。

去纖苷（去纖維鈉，defiteli）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

基於去纖苷（去纖維鈉，defiteli）抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纖苷在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。

結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%,而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷（去纖維鈉，defiteli）治療HVOD的有效性。

2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，美國FDA的藥物評價和研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur, M.D.說：“去纖苷的批准填補了巨大需求，病人接受化療和HSCT後會有罕見的但經常致命的並發症，去纖苷針對此適應症。”