去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者的效果

去纖維鈉Defibrotide是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖維鈉Defibrotide可作用於這些受體進而產生多種下游效應。 Defibrotide還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。去纖維鈉Defibrotide是一種單鏈寡聚核苷酸多分散混合物，它可防止內皮細胞損傷但不增加全身出血風險，保護肝竇內皮細胞但不減弱細胞毒藥物的抗腫瘤作用。去纖維鈉Defibrotide不但用於預防肝小靜脈閉塞症(VOD)，而且也能夠應用於治療肝靜脈閉塞症(HVOD)亦有良好療效，且噁心、低血壓、發熱及嚴重出血等副反應少見。

去纖維鈉治療肝小靜脈閉塞病患者的效果：在一項研究中，對19例sHVOD患者每天給予去纖苷Defibrotide5~60mg/kg，靜脈滴注治療，中位使用時間為15d（2-61d）。在這項研究中，共有42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100天總生存OS率達32%。不僅如此，對於患者們來說，Defibrotide的耐受性也比較好。此後有多項臨床試驗均證實了Defibrotide治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。  

一項關於兒童HVOD治療的臨床試驗中，使用Defibrotide完全緩解（CR）率為76%，移植後1,00d總生存OS率為64%。效果十分顯著。 Defibrotide不僅可以用於治療成人，兒童也能從中獲益。

一項多中心Ⅱ期隨機研究將150例HVOD患者分為2組，每天分別予Defibrotide25 mg/kg(A組)、40 mg/kg(B組)治療，治療中位時間19(1～82)天。結果141例患者可評價療效：65例患者達完全緩解，62例患者100天時仍存活。 B組患者中雖3/4級事件包括出血和低血壓增多，但其差異與A組患者無統計學意義，說明大劑量Defibrotide副反應亦較小，Defibrotide用於治療HVOD安全，有效。

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