去纤维钠功效与作用

去纖維鈉Defibrotide是由豬小腸黏膜基因組DNA通過控制解聚制得的單鏈脫氧寡核苷酸鈉鹽的混合物。 2016年3月30日Defibrotide獲得美國FDA批准用於治療成人和兒童接受造血幹細胞移植後發生的重度肝小靜脈閉塞症 （通常並發腎、肺功能異常 ）。這是FDA批准的首種用於治療重度肝小靜脈閉塞症的藥物。去纖苷Defibrotide對多發性骨髓瘤也有一定的治療效果，去纖苷Defibrotide在治療多發性骨髓瘤和由化療和乾細胞移植引發的肝小靜脈閉塞症方面取得了較好的成效，滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。去纖維鈉Defibrotide的研製成功對於很多患者來說是一個好消息。

去纖維鈉Defibrotide是首個獲FDA批准用於治療重度肝小靜脈閉塞這種罕見致命性肝病的藥物。該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT（造血幹細胞移植）後被診斷為肝小靜脈閉塞病且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖維鈉Defibrotide治療的嚴重肝小靜脈閉塞病患者的100天生存率為21%-31%。

接受去纖維鈉Defibrotide治療也會產生一定的副作用或不良反應，該藥品最常見的副作用包括有：低血壓/腹瀉/嘔吐/噁心/鼻出血等等。與去纖苷相關的3-4級反應發生率為7％，主要是低血壓/肺及消化道出血/腹部絞痛等等。去纖維鈉Defibrotide副作用的程度通常都比較輕，患者無需過度擔心。去纖苷Defibrotide和一種全身性抗凝劑或纖維蛋白溶解療法的同時使用可能增加出血的風險。去纖苷Defibrotide治療前終止抗凝劑和纖維蛋白溶解藥，和考慮延遲Defibrotide給藥的開始直到抗凝劑的效果有所減輕。

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