去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果怎么样?

一項試驗納入了接受HPCT（造血祖細胞移植）檢查的兒童，以及入院期間接受降纖肽治療的兒童。這些患者的人口統計學數據和臨床病程信息是從他們的健康記錄中提取的。

在研究期間接受HPCT的患者接受去纖肽治療HVOD（肝小靜脈閉塞病）；九個是女孩。大多數患者因血液系統惡性腫瘤接受了HPCT(8/14)，並接受了匹配的無關供體移植(8/14)。

預處理方案包括環磷酰胺全身照射(5/14)和白消安後環磷酰胺(7/14)。 HVOD在移植第4天到+33天被診斷出來(中位數:+10.5)；去纖苷在移植第4天到+40天(中位數:+12)開始使用。

去纖苷的中位初始劑量為33毫克/千克/天(11-40毫克/千克/天)；去纖苷最大劑量的中值為38.5毫克/千克/天(11-81毫克/千克/天)。去纖苷治療的平均持續時間為16天(4-37天)。

由於臨床改善(9)、死亡(3)、藥物不可用(1)和神經毒性(1)，去纖苷被停用。在去纖苷治療期間，觀察到兩名患者出現消化道出血，一名患者出現顱內出血。到第+100天的存活率是79%。

結論:去纖苷對HVOD兒童來說似乎是一種有效且相對安全的治療方法。

去纖苷的副作用常見的包括低血壓，腹瀉，嘔吐，噁心和鼻出血等，患者的體質和病情不同，副作用的表現也是不一樣的。需要注意的是禁止去纖苷與抗血栓或纖維蛋白溶解藥的同時使用因為出血風險增加。建議患者在醫生的指導下用藥，對症治療。

去纖苷是 FDA批准的第1個治療嚴重肝小靜脈閉塞的藥物，通過增加前列腺素I2、E2和前列環素的水平、改變血小板活性、增加組織纖溶酶原激活物功能和降低組織纖溶酶原激活物抑製劑的活性來防止血凝塊的形成並幫助溶解血凝塊。

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參考文獻

Bulley SR, Strahm B, Doyle J, Dupuis LL. Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease in children. Pediatr Blood Cancer. 2007 Jun 15;48(7):700-4. doi: 10.1002/pbc.20934. PMID: 16786586.