去纤苷治疗的试验效果怎么样

去纖苷治療的試驗效果數據顯示，去纖苷是預防和治療HSCT（造血幹細胞移植）後肝靜脈閉塞病（(HVOD)）安全有效的藥物。去纖苷通過阻止血小板聚集和纖維蛋白形成，幫助恢復血管內皮的正常功能，從而改善血流。此外，還可以減少炎症反應，保護血管內皮不受損傷。

去纖苷治療的試驗效果數據

肝靜脈閉塞症（VOD），又稱竇道阻塞綜合徵（SOS），是造血幹細胞移植（HSCT）的一種可能危及生命的並發症。未經治療的肝VOD/SOS伴有多器官功能衰竭（MOF），死亡率>80%。在2期研究中，去纖苷對治療肝臟VOD/SOS伴MOF有良好療效。

這項3期研究（NCT00358501）調查了去纖苷對已確診的肝臟VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和療效。通過盲法獨立審查員從6867名造血幹細胞移植患者的病歷中篩選出32名歷史對照組，並將每天服用25毫克/千克去纖苷的患者（n = 102）與32名歷史對照組進行了比較。各組間的基線特徵非常均衡。主要終點是造血幹細胞移植術後第+100天的存活率。

觀察結果

去纖苷組的存活率為 38.2%，對照組為 25%（估計差異為 23%；95.1% 置信區間 [CI]，5.2-40.8；P= .0109，採用傾向調整分析）。觀察到的第 +100 天完全應答 (CR) 率為：去纖苷 25.5%，對照組 12.5%（採用類似方法，差異為 19%；95.1% 置信區間 [CI]，3.5-34.6；P= .0160）。

去纖苷的耐受性總體良好，毒性可控。相關（AEs）包括出血或低血壓；常見出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃腸道出血[7.8%和9.4%]）的發生率在去纖苷組和對照組之間分別相似。去纖苷可顯著提高100天生存率和CR率。

去纖苷的用法用量

成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2小時靜脈輸注。給予去纖苷共最小21天。如21天后肝小靜脈閉塞病的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至肝小靜脈閉塞病的解決或直至最大60天。輸注前去纖苷必須被稀釋。去纖苷不要和其他靜脈藥物同時地在相同靜脈線內共同給藥。

去纖苷的購藥渠道

截止到2023年10月，去纖苷還沒有在國內大陸上市，大陸地區的醫院藥房還買不到去纖苷。有需要的患者可以去已經上市的地區購買，也可以通過國內專業的海外醫療服務機構（如醫伴旅）獲取，可以將藥物郵寄到家，保證是正品的同時減輕不小的經濟負擔，實惠，性價比更高，但價格受多種因素制約不固定，具體費用和獲取流程建議諮詢客服人員，獲取藥物有保障。

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參考文獻

Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29. PMID: 26825712; PMCID: PMC4817309.