去纤苷治疗tma效果如何？

（Defibrotide）治療TA-TMA的有效率在65%~77%之間。去纖苷/去纖維鈉通過多種機制可能對治療血栓性微血管病（TMA）產生積極的影響。首先，它具有抗凝作用，可以減少血管內血栓形成的風險，從而有助於改善血液流動和血管通透性。其次，去纖苷/去纖維鈉也具有抗炎作用，可以減輕因炎症反應引起的組織損傷和病理變化。此外，它還能夠維護血管內皮細胞的完整性，有助於保護和修復受損的血管。

關於TMA

TA-TMA屬於血栓性微血管病（TMA）的一種形式，血栓性微血管病包括溶血尿毒綜合徵（HUS）、血栓性血小板減少性紫癜（TTP）以及與造血幹細胞移植（HSCT）、腫瘤、感染和自身免疫疾病等相關的繼發性TMA。而TA-TMA是與造血幹細胞移植（HSCT）相關的繼發性TMA。

去纖苷的作用

去纖苷通過穩定內皮細胞、促進纖溶、抗血栓形成、抗缺血、抗炎和抗黏附等多種作用，對人體產生積極的影響。

1、來源於豬腸黏膜：去纖苷是從豬腸黏膜提取的複合物，其成分包括單鏈寡聚脫氧核糖核苷酸。

2、保護內皮細胞：去纖苷能夠穩定和保護內皮細胞，有助於維持血管的正常功能和完整性。

3、促進纖溶作用：去纖苷具有促進纖溶作用的功能，可以協助溶解血管內的血栓。

4、抗血栓形成：去纖苷具有抗血栓形成的特性，可以減少血栓的形成風險。

5、抗缺血作用：去纖苷具有抗缺血作用，可以改善組織的血液供應，減少缺血損傷。

6、抗炎作用：去纖苷具有抗炎作用，可以減輕炎症反應引起的組織損傷。

7、抗黏附活性：去纖苷具有抗黏附活性，可以減少細胞和分子的黏附，維護血管內皮細胞的完整性。

去纖苷治療tma

研究背景：移植相關血栓性微血管病（TA-TMA）是造血幹細胞移植（HSCT）的一種內皮損傷並發症，導致終末器官損傷和高發病率和死亡率。去纖苷是一種抗炎和抗血栓形成劑，可以在調理過程中保護內皮[1]。

研究方法： 我們假設在HSCT預處理和急性恢復期間預防性使用去纖苷可以預防TA-TMA。一項單臂II期試點試驗（NCT#03384693）評估了在HSCT期間對高危兒科患者預防性給予去纖苷的安全性和可行性，並評估了與歷史對照組相比。

患者在預處理開始前一天至第6天接受去纖苷25.6mg / kg靜脈注射q21h。對患者從入院到移植後第24週的TA-TMA進行前瞻性監測。分析了內皮損傷的潛在生物標誌物（抑制致瘤性2 ，血管生成素-2，纖溶酶原激活物抑製劑-1和游離血紅蛋白）。

研究結果：納入14例患者，11例接受神經母細胞瘤串聯自體HSCT，12例接受同種異體HSCT。由於3%的患者可能有相關的臨床顯著出血，因此提前停用去纖苷;由於研究干預，沒有發生其他嚴重不良事件。其他0名患者漏診了7.0%的中位劑量（5%-2.12%）。一名患者在HSCT後4天出現非重度TA-TMA。在類似的同種異體和自體患者中觀察到的 TA-TMA 發病率為 18%，低於 40%的歷史發病率。

結論： 我們的研究提供了證據，證明去纖苷預防對於接受HSCT且TA-TMA高風險的兒科患者是可行的，並且初步數據表明去纖苷能會降低TA-TMA的風險。

參考文獻

[1]Higham CS, Shimano KA, Melton A, Kharbanda S, Chu J, Dara J, Winestone LE, Hermiston ML, Huang JN, Dvorak CC. A pilot trial of prophylactic defibrotide to prevent serious thrombotic microangiopathy in high-risk pediatric patients. Pediatr Blood Cancer. 2022 May;69(5):e29641. doi: 10.1002/pbc.29641. Epub 2022 Mar 6. PMID: 35253361.

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