去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果？

去纖苷治療肝小靜脈閉塞病的效果較好，患者可在醫生的指導下用藥治療。

去纖苷最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市。在Gentium製藥公司被美國Jazz製藥公司收購後，去纖苷於2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局(FDA)批准在美國上市，是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物。

肝小靜脈閉塞病

肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，是造血幹細胞移植(HSCT)後早期患者最常見的並發症。嚴重時，VOD/SOS可伴有多器官功能衰竭，死亡率在+100天內超過80%。去纖苷由於其恢復血栓-纖維蛋白溶解平衡和保護內皮細胞的能力而被提議用於治療SOS。

功效作用

去纖苷是一種多分散寡核苷酸，從豬腸粘膜中獲得，通過DNA的受控解聚製備。它是一種核酸聚合物，主要是單鏈的，具有抗缺血和抗血栓形成的特性。

去纖苷治療大劑量化療和造血幹細胞移植後發生的靜脈閉塞性疾病(VOD)的有效性和安全性現已在II - III期試驗中得到充分證實。最近在兒科患者中進行的一項隨機III期試驗也證明了其在預防VOD中的作用。

臨床前研究報導了去纖苷通過抗血管生成作用和調節腫瘤-微環境相互作用對骨髓瘤細胞生長的抑製作用。最近的一項II期試驗強調了去纖苷-沙利度胺-美法崙聯合治療復發/難治性多發性骨髓瘤的有效性和安全性。

去纖苷對靜脈閉塞性疾病的預防和治療有效。最近的實驗結果表明，去纖苷可能屬於新一代的能夠阻止腫瘤血管生成的抗癌藥物。在多發性骨髓瘤中，去纖苷可以克服沙利度胺對內皮細胞的促血栓形成作用。

去纖苷治療肝小靜脈閉塞病的

去纖苷最近在歐盟被批准用於治療造血幹細胞移植(HSCT)療法中的嚴重肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為竇道梗阻綜合徵。它適用於成人、青少年、兒童和1個月以上的嬰兒。

去纖苷在美國也可以通過擴展方案獲得。去纖肽被認為在VOD中保護內皮細胞並恢復血栓-纖維蛋白溶解平衡。在一項多中心、III期試驗中，與一組歷史對照組相比，HSCT後接受靜脈注射去纖苷6.25mg/kg(每6h一次)的嚴重肝VOD和多器官衰竭患者+100天的完全緩解率(主要終點)顯著較高，而+100天的死亡率顯著較低。

去纖苷在HSCT後的嚴重肝VOD中的療效也得到II期劑量發現研究結果、同情性使用數據和獨立移植註冊中心提供的信息的支持。靜脈注射去纖苷在HSCT後出現嚴重肝VOD的患者中通常耐受性良好，且與出血不良事件風險增加無關。

總之，去纖苷是唯一被批准(在歐盟)用於HSCT術後嚴重肝VOD的藥物，代表了這種疾病治療的有益進步。

去纖苷

1、推薦劑量：

建議成人及小兒患者6.25 mg/kg，2小時靜脈輸注，每6小時一次。此劑量應該以患者的基礎體重為基礎，並在 HSCT （HSCs移植）準備方案之前確定為病人體重。

2、給藥時間：

去纖苷給藥時間為21天。如果21天之後，出現了肝小靜脈阻塞的症狀，則需要持續使用退纖藥物治療，直到治療結束或者延長到60天。

總結

去纖苷對於肝小靜脈閉塞病具有較好的療效，具體用法用量應嚴格遵醫囑，患者不可私自用藥，以免用藥不當危害身體健康。

參考文獻

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cell tr​​ansplantation. Clin Drug Investig. 2014 Dec;34(12):895-904. doi:

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