贝罗司他胶囊可预防12岁以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿

可預防12歲以上成人和兒科患者遺傳性血管性水腫

HAE是一種較為罕見的常染色體顯性遺傳病，臨床上表現為反復發生的皮膚和黏膜水腫，水腫發生於呼吸道時可導致窒息死亡。 HAE發病率僅為五萬分之一，美國HAE患者人群約為10000人，被診斷且接受治療的患者約為7500人；中國診斷率預計不足5%，患者從發病到確診一般需要13年左右的時間。 HAE是由於C1抑制物缺陷或功能障礙所致，這是一種調控經典補體途徑活化通路的蛋白。 C1抑制物缺乏或功能障礙可引起緩激肽水平升高，因為C1抑制物還抑制活化的激肽釋放酶，激肽釋放酶是激肽系統通路中緩激肽代謝過程中所必需的酶。 2020年12月，FDA已批准每日一次口服貝羅司他膠囊用於預防成人和12歲以上兒童患者遺傳性血管性水腫（HAE）發作。

貝羅司他膠囊可通過降低血漿激肽釋放酶的活性來預防HAE發作。在關鍵性3期臨床試驗APeX-2中，第24週時貝羅司他膠囊顯著減少了發作，且一直持續至48週。完成48周治療（150mg）的患者HAE發作次數降低，從基線的平均每月2.9次降至48周治療後的每月1.0次。

長期開放標籤試驗APeX-S中，完成48週（150mg）治療的患者每月平均發作次數為0.8次。

貝羅司他膠囊在兩項試驗中均表現出良好的安全性和耐受性。與安慰劑相比，接受貝羅司他膠囊患者最常報告的不良反應是胃腸道反應。這些反應通常在貝羅司他膠囊治療開始後早期發生，隨著時間推移頻率降低，且通常會自行消失。

HAE治療會給患者的生活增加負擔；作為每日一次的口服藥物，貝羅司他膠囊可以顯著減少發作並減輕注射和輸注相關的負擔。

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