赛贝曲司他（Sebetralstat）-Ekterly的相关介绍：是一种治疗什么的药

赛贝曲司他（Sebetralstat）-Ekterly是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，专为12岁及以上的成人和儿科患者设计，用于按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作。HAE是一种遗传性疾病，主要因C1酯酶抑制蛋白（C1INH）的缺乏或功能障碍，导致激肽释放酶-激肽系统的失控激活。患者在发作时会经历手、脚、四肢、面部、肠道和气道等组织的肿胀，造成显著的疼痛和虚弱感。

Ekterly的有效成分sebetralstat通过靶向和选择性抑制血浆激肽释放蛋白酶，从而干预激肽释放酶-激肽系统（KKS）的级联反应，减轻HAE的发作。作为首个口服按需治疗HAE的药物，Ekterly提供了更为便利的治疗选择，相较于其他需要静脉或皮下注射的治疗方案，患者可以在HAE发作的早期迹象出现时，即可口服使用。

FDA的批准基于一系列临床试验的结果，尤其是KONFIDENT 3期临床试验和KONFIDENT-S扩展试验的数据。在3期试验中，sebetralstat的300mg和600mg剂量在症状缓解的开始速度上明显优于安慰剂，300mg剂量的中位缓解时间为1.61小时，而600mg剂量为1.79小时，安慰剂则高达6.72小时，显示出其快速作用的潜力。

Ekterly片剂应在遗传性血管性水肿急性发作的最早迹象时口服，如果症状复发、恶化或感觉不适，患者可在首次服用后至少3小时再重复服用，以达到更好的治疗效果。尽管Ekterly的使用安全性较高，但一些患者可能会经历常见的不良反应，如头痛。

总之，Ekterly（sebetralstat）作为一种创新的口服治疗选择，为遗传性血管性水肿患者提供了便捷有效的解决方案，显著改善了他们的生活质量。

参考资料：https://www.ekterly.com/