FDA批准那米司特/奈达司特（Nerandomilast）-Jascayd治疗特发性肺纤维化

2025年10月9日，勃林格殷格翰的那米司特/奈达司特（Nerandomilast）-Jascayd片剂已被美国食品和药物管理局（FDA）批准为成人特发性肺纤维化（IPF）的口服治疗选择。那米司特片是第一个也是唯一一个在该适应症中获得批准的磷酸二酯酶4B（PDE4B）优先抑制剂。这代表了一种新的作用机制，既能发挥抗纤维化作用，又能发挥免疫调节作用，从而减缓IPF患者肺功能的下降。

这一里程碑代表了IPF治疗的新时代，IPF是一种罕见且使人衰弱的慢性疾病，会恶化肺功能。那米司特片已被证明可以减缓IPF的肺功能下降。那米司特片是一种受欢迎的新治疗选择，具有良好的耐受性安全性，供医生为合适的患者考虑。

FDA的批准基于两项临床试验的数据：FIBRONER-IFP（NCT05321069）和试验2（NCT04419506）。FIBRONER-IFP的主要终点是第52.2周用力肺活量（FVC）的绝对变化，FVC是一种肺功能指标，为4毫升。与安慰剂相比，那米司特片的FVC下降幅度明显较小。具体而言，接受18毫克或9毫克那米司特片治疗的患者的调整后平均下降幅度分别为-106毫升和-122毫升，而安慰剂组为-170毫升。此外，与安慰剂组相比，早在第二周就显示出那米司特片18毫克的治疗效果，FVC与基线相比的变化继续在52.2周出现差异。

美国食品药品监督管理局批准那米司特片对IPF患者来说是一个关键时刻，因为这标志着10多年来治疗格局首次发生变化。在FIBRONER-IFP试验令人信服的结果的推动下，这一新的进展突显了坚定不移的承诺，即通过提供像那米司特片这样的创新疗法来改变我们治疗IPF的方式。

在接受奈拉司特治疗的患者中报告的最常见（≥5%）的不良反应，以及比安慰剂组更常见的不良反应如下：那米司特片18mg、9mg和安慰剂组分别为：腹泻（42%、31%、17%）、新冠肺炎（13%、16%、12%）、上呼吸道感染（13%、11%、10%）、抑郁症（12%、11%、10%）、体重下降（11%、10%、8%）、食欲下降（9%、9%、5%）、恶心（8%、9%、7%）、疲劳（7%、8%、6%）、头痛（7%、6%、5%）、呕吐（6%、5%、5%），背痛（6%、5%、4%）和眩晕（5%、6%、5%）。2

与安慰剂（11%）相比，因不良反应而停药的患者（有或没有背景抗纤维化治疗）18mg（15%）和9mg（12%）的发生率更高。导致那米司特片停药18mg和9mg的最常见不良反应是腹泻（分别为6%和2%）。

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-jascayd-nerandomilast-idiopathic-pulmonary-fibrosis-6634.html