司利弗明（Tisagenlecleucel）是什么药

司利弗明（Tisagenlecleucel）是一种免疫疗法药物，用于治疗25岁以下人群中的某种类型的急性淋巴细胞白血病（ALL）。在其他治疗失败后给予组织胶原蛋白。组织白细胞是用从你体内通过静脉抽取的血液中提取的白细胞制成的。 司利弗明在一个特殊的项目下提供，患者必须在该计划中注册，并了解该药物的风险和益处。司利弗明可能也用于本用药指南中未列出的目的。

司利弗明是一种CD19指导的遗传修饰自体T细胞免疫疗法，涉及从每个个体患者中分离的遗传修饰自体T细胞。患者T细胞的重编程使用慢病毒载体来编码抗CD19嵌合抗原受体(CAR)。CAR由对CD19特异的鼠单链抗体片段(scFv)组成，随后是CD8铰链和跨膜区，其融合到来自4-1BB（CD137）和CD3的细胞内信号结构域。

这些细胞内共刺激信号结构域增加CAR T细胞的扩增、长期持久性和潜能；CD3成分对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要，而4-1BB增强组织干细胞的扩增和持久性。在与表达CD19的细胞结合后，CAR传递信号以促进T细胞扩增、活化、靶细胞消除和组织干细胞的持久性。司利弗明证明对难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者的再诱导缓解有效。治疗的唯一目的是特异性地消除表达CD19的恶性和正常细胞，并增加缓解的机会