艾伏尼布获批治疗特定骨髓增生异常综合征

去年十月，美国食品和药物管理局（FDA）正式宣布，艾伏尼布（ivosidenib，商品名Tibsovo，由Servier Pharmaceuticals LLC生产）已获准用于治疗复发或难治性的骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，这些患者的病例需经FDA批准的测试确认为异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变型。同时，美国FDA还批准了Abbott RealTime IDH1 Assay作为辅助诊断工具，以筛选适合接受艾伏尼布治疗的患者。

此次批准的依据来源于一项名为AG120-C-001（NCT02074839）的开放标签、单臂、多中心临床研究。该研究共纳入了18名IDH1突变型的复发或难治性MDS成年患者。这些患者的IDH1突变均通过局部或中心诊断测试在外周血或骨髓中被检测到，并经由Abbott RealTime IDH1检测进行了回顾性确认。

在研究中，患者们接受了每日500mg的艾伏尼布口服治疗，以28天为一个治疗周期，持续治疗直至疾病出现进展、发生不可接受的毒性反应或患者接受造血干细胞移植。治疗的中位持续时间为9.3个月，其中一名患者在使用艾伏尼布后还接受了干细胞移植。

疗效评估主要基于完全缓解（CR）或部分缓解（PR）率（根据2006年国际工作组对MDS的响应标准）、CR+PR的持续时间，以及从输血依赖到输血独立的转化率。研究结果显示，所有观察到的反应均达到了CR，CR率高达38.9%（95%置信区间：17.3%-64.3%）。中位CR时间为1.9个月（范围在1.0至5.6个月之间），而中位CR的持续时间则无法准确估计（范围从1.9个月到80.8个月以上）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的9名患者中，有6名（67%）在随后的任何56天期间内摆脱了输血依赖。而在基线时不依赖输血的9名患者中，有7名（78%）在随后的任何56天期间内保持了输血独立。

艾伏尼布治疗过程中的常见不良反应与其在治疗急性髓系白血病（AML）时观察到的不良反应相似，主要包括胃肠道毒性（如腹泻、便秘、粘膜炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌痛和皮疹等。此外，艾伏尼布还有可能导致QTc延长。

目前，艾伏尼布已经在国内市场上架，但尚未被纳入医保范畴。国内市场上的艾伏尼布是原研版本，每盒包含250mg*60片，定价超过9万元人民币。对于寻求更为经济选择的患者来说，也可以考虑海外上市的艾伏尼布版本。海外版艾伏尼布分为原研和仿制两种类型，其中原研版的价格高达26万元人民币，而在老挝卢修斯上市的仿制版价格则相对亲民许多，仅为6800元左右。对于有关艾伏尼布的更多疑问或需求，建议咨询专业的海外医疗专家以获取更详细的信息和建议。