培美替尼治疗胆管癌的效果如何？

培美替尼（又稱培米替尼，英文商品名：pemazyre）是一種選擇性的成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑製劑，對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑製作用。此次，FDA批准培美替尼上市，是用於靶向治療攜帶FGFR2融合基因或重排的局部晚期或轉移期膽管癌成人患者。治療膽管癌的效果如何？

膽管癌是一種惡性程度很高的腫瘤，侵襲性強、預後差，很多患者在確診時已失去手術機會。晚期膽管癌系統治療方案極其匱乏，一線標準化療的客觀緩解率（ORR）僅15%-26%，常發生耐藥，且無標準二線治療方案，臨床亟需新的治療方案改善患者生存狀況。 2020年4月，FDA加速批准了靶向藥培美替尼的上市申請，用於治療FGFR2基因融合/重排的經治晚期膽管癌患者。作為首個膽管癌靶向藥，培美替尼將有望改變膽管癌患者的臨床治療格局。

膽管癌治療靶向藥培美替尼的加速獲批基於培美替尼二期臨床試驗的顯著療效。以下為該研究的數據。晚期膽管癌的二期臨床試驗入組146例一線治療失敗的晚期膽管癌患者。研究結果顯示， 培美替尼治療FGFR2融合或者重排的患者，客觀緩解率（ORR）為35.5%，其中疾病控制率（DCR）為82%；中位持續緩解時間（DCR）為7.5個月；完全緩解（CR）的患者達2. 8%；顯著改善患者的中位生存期（OS為21.1個月）和中位無進展生存期（PFS為6.9個月）。臨床中快速發揮作用，療效持久。

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