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FDA授予Gavocabtagene autoleuel孤儿药称号，用于治疗胆管癌
間皮素是一種細胞表面糖蛋白，在多種實體惡性腫瘤中高度表達，包括惡性胸膜/腹膜間皮瘤、卵巢癌、膽管癌、乳腺癌和胰腺癌。另外，在某些腫瘤中，間皮素過度表達與較差的預後有關；它通過促進癌細胞增殖、侵襲和轉移，在惡性轉化和腫瘤侵襲中發揮積極作用。在美國，每年有8萬例患者因間皮素而罹患非小細胞肺癌(NSCLCs)、卵巢癌、間皮瘤和膽管癌。
（來源：網絡）
TCR2 Therapeutics公司表示，FDA已授予gavocabtagene autoleuel (gavo-cel;TC-210)孤兒藥稱號，作為膽管癌患者的潛在治療方法。
Gavo-cel是一種新型自體細胞療法，定義為T細胞受體(TCR)融合構建T細胞(TRuC-T 細胞)，目前正在一項1/2期臨床試驗(NCT03907852)中，用於難治性間皮素表達實體瘤患者的治療。研究結果將在2021年ESMO大會上公佈，其中將包括惡性間皮瘤、卵巢癌和膽管癌患者的數據。
臨床前數據顯示，與CAR - T細胞療法相比，TRuC-T細胞表現出令人鼓舞的活性，同時分泌較低水平的細胞因子釋放。
在正在進行的1/2期試驗中，研究人員試圖確定gavo-cel(1期部分)的推薦2期劑量(RP2D)以及約70例晚期間皮素表達、不可切除、轉移性或複發性癌症患者的總緩解率(ORR;2期)。作為淋巴清除方案的一部分，在第-7至-4天，每天服用30 mg/m2的氟達拉濱，在第-6至-4天，每天服用600 mg/m2的環磷酰胺，隨後接受gavo-cel治療。
2020年12月，TCR2 Therapeutics公司公佈了1期試驗的中期結果。截至2020年11月24日，根據前8例患者的試驗數據，結果顯示，有3例患者獲得了部分緩解（根據RECIST v1.1標準）。該試驗中的第1例卵巢癌患者在6個月時獲得了確定的部分緩解。
其他數據顯示，第1例接受更高劑量gavo-cel（1×108/m2)的患者（沒有進行淋巴細胞清除術），病情穩定2個月，且沒有出現明顯的毒性反應。在所有患者中，也有關於TRuC-T細胞擴增和細胞因子誘導的報告。
TC-110是另一種TRuC-T細胞產品，目前正在對CD19陽性急性淋巴細胞白血病和侵襲性或惰性非霍奇金淋巴瘤的成年患者進行1/2期臨床試驗。
參考資料：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-gavocabtagene-autoleucel-for-cholangiocarcinoma
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