NCCN推薦瑞維美尼（Revumenib）-Revuforj用於R/R NPM1+急性髓細胞白血病

NCCN已將瑞維美尼（Revumenib）-Revuforj添加到其治療攜帶NPM1突變的複發或難治性急性髓系白血病（AML）患者的指南中。開放標籤、劑量遞增和劑量擴大1/2期AUGMENT-101試驗（NCT04065399）的結果支持了一流的口服menin抑製劑2A類建議。這些結果也支持Syndax Pharmaceuticals在上述適應症中對revumenib的補充新藥申請（sNDA）。

瑞維美尼被納入NCCN急性髓細胞性和急性淋巴細胞性白血病(ALL)指南，作為2A類別推薦用於KMT2A突變的複發或難治性急性白血病患者。 AUGMENT-101數據顯示，復發或難治性NPM1突變AML患者經歷了完全緩解（CR），部分血液學恢復（CRh；CR+CRh）率為23.4%（P=0.0014），總有效率（ORR）為46.9%。 CR+CRh恢復的中位持續時間為4.7個月。

大多數患者（83/84；98.8%）經歷了治療中出現的不良事件（TEAE）。任何級別最常見的TEAE，至少發生在20%的患者中，包括QTcF延長（42.9%）、嘔吐（36.9%）、發熱性中性粒細胞減少症（34.5%）、低鉀血症（32.1%）、噁心（28.6%）、貧血（27.4%）、腹瀉（27.4%，疲勞（23.8%）、發熱（23.8%，鼻出血（21.4%）和外周水腫（21.4%，21.4%）。

四名患者因治療相關不良事件（TRAEs）而停止治療，包括心臟驟停、分化綜合徵、骨髓炎和QTcF延長以及暈厥。一名患者死於與治療相關的心臟驟停。對患者群體中使用的先前療法的數量或種類沒有限制。患者在28天的連續週期中每12小時接受一次revumenib膠囊、片劑或液體製劑。

AUGMENT-101第2階段推薦的revumenib劑量為體重40kg或以上的患者為270mg，體重小於40kg的患者為160mg/m2，如果患者沒有接受強效CYP3A4抑製劑，則每12小時給藥一次。在同時接受強效CYP3A4抑製劑的患者中，體重40公斤或以上的患者的推薦劑量為160毫克，體重低於40公斤的患者的建議劑量為95毫克/平方米，每12小時給藥一次。

患者接受了長達4個週期的治療，直到缺乏反應、疾病進展或不可接受的毒性。

2025年SOHO年會上介紹了在NPM1突變的AML中使用menin抑製劑ziftomenib的研究，分化綜合徵是menin抑製劑的一類不良反應，可能會變得致命。分化綜合徵是一種當美寧抑製劑攻擊白血病時發生的反應，在這種情況下會產生刺激肺、腎或心臟的蛋白質。

在危險的情況下，這可能會關閉肺部並導致死亡。認識分化綜合徵非常重要，因為醫生會開始使用類固醇，在幾乎所有情況下，通過早期使用類固醇，我們可以預防這種綜合徵的任何並發症。

根據AUGMENT-101.3的數據，Revumenib於2024年11月15日被批准用於治療1歲及以上復發或難治性急性白血病和KMT2A易位的成人和兒童患者。 該數據顯示，CR+CRh率為21.2（95%CI，13.8%-30.3%），中位持續時間為6.4個月（95%CI:2.7-不可估計）。

參考資料：https://www.oncnursingnews.com/view/nccn-recommends-revumenib-for-r-r-npm1-acute-myeloid-leukemia