口服藥物巴瑞替尼/艾樂明有望減緩早期1型糖尿病的進展

BANDIT試驗報告稱，通常用於類風濕性關節炎和脫髮的巴瑞替尼（Baricitinib）每日藥丸可以安全地保持身體自身的胰島素分泌，並減緩最近診斷出患有1型糖尿病（T1D）的人的病情進展。

對盲法BANDIT試驗的隨訪顯示，一旦停止巴瑞替尼治療，參與者的糖尿病就會惡化，他們產生的胰島素減少，血糖水平不穩定，與安慰劑組相比沒有顯著差異。這些最新數據支持我們之前的臨床試驗數據，表明當巴瑞替尼停止使用時，治療效果會喪失，並證明進一步的試驗是合理的，以確定治療效果是否可以在多年的治療中持續下去，以及治療早期疾病是否可以預防或延遲臨床診斷。

T1D是由免疫系統錯誤地攻擊胰腺中的胰島素分泌細胞引起的。隨著時間的推移，這導致需要終身注射胰島素來控制血糖水平。

巴瑞替尼是一種Janus激酶（JAK）抑製劑，通過阻斷體內導致免疫系統過度活躍的信號起作用，並有助於保護新診斷為T1D的人體內剩餘的胰島素分泌細胞，從而延緩全面症狀的進展。它已經被用來治療幾種自身免疫性疾病，包括類風濕性關節炎、潰瘍性結腸炎和脫髮。

BANDIT試驗招募了91名年齡在10至30歲之間、在過去100天內被診斷為T1D的人。參與者每天服用一次巴瑞替尼（4mg）或安慰劑，持續48週。

在試驗開始時以及第12、24和48週，研究人員測量了參與者的C肽水平（胰島素分泌的標誌物），以了解參與者自己能分泌多少胰島素。他們還使用連續血糖監測和HbA1c（長期血糖水平的標誌物）來評估注射胰島素的需求以及血糖水平的管理情況。

研究結果顯示，每天服用巴瑞替尼xa048周可以保持胰島素分泌β細胞功能，減少血糖波動，並減少新診斷T1D患者對胰島素的需求。研究人員還發現，巴瑞替尼是安全的，該藥物沒有副作用。在這項研究中，報告了停藥隨訪期的結果，並在第72周和第96週進行了評估。

在48週時，巴瑞替尼組的C肽水平為0.65，安慰劑組為0.43。停止治療後，72週時巴瑞替尼組的C肽水平降至0.49，安慰劑組降至0.36，96週時分別降至0.37和0.26，表明胰島素分泌減少。 巴瑞替尼治療停止後，胰島素分泌β細胞功能的下降導致需要更多的胰島素治療，兩組在第72周和第96週的胰島素需求量沒有顯著差異。

巴瑞替尼停藥也導致血糖控制惡化，在前48週，兩組在安全血糖範圍內花費的時間和血糖波動的差異在第72周和第96週不再具有統計學意義。進一步的分析無法在試驗開始時確定任何預測治療反應的特徵，包括年齡、稱為人類白細胞抗原（HLA）的特異性免疫系統基因、體重指數（BMI）或自身抗體數量。此外，藥物依從性（至少服用80%的研究藥物）並不能區分有反應者和無反應者。總體而言，約三分之二服用巴瑞替尼的參與者符合反應標準。

值得注意的是，在隨訪期間沒有提出額外的安全問題。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB11817