FDA新批准利索卡布他根（Lisocabtagene maraleucel）治療復發或難治性邊緣區淋巴瘤

2025年12月4日，食品藥品監督管理局（FDA）批准了利索卡布他根（Lisocabtagene maraleucel）用於治療復發或難治性邊緣區淋巴瘤（MZL；非霍奇金淋巴瘤）的成年人。此批准適用於那些至少接受過兩種系統治療的患者，標誌著這一新療法為難治性淋巴瘤患者提供了新的治療選擇。

利索卡布他根的療效評估是在TRANSCEND FL-MZL隊列（NCT04245839）中進行的，該試驗是一項開放標籤、多中心、單組研究，專門針對患有復發性或難治性MZL的成年人。參與者需在接受至少兩個系統治療後，或在造血幹細胞移植（HSCT）後復發，並且ECOG評分需為1分或以下。在完成淋巴清除化療後的2至7天內，患者接受了單劑量的利索卡布他根，具體劑量為氟達拉濱30mg/m²/天和環磷酰胺300mg/m²/天，持續三天的治療。

該研究對77名意向性治療（ITT）人群和66名接受治療的患者進行了療效分析。所有患者在基線時通過計算機斷層掃描（CT）確認存在可測量的疾病，並接受了預期劑量範圍內的合格產品，隨訪時間至少達到9個月。主要療效結果指標是總體緩解率（ORR），定義為完全緩解（CR）或部分緩解（PR）的患者百分比，以及由獨立審查委員會（IRC）確定的緩解持續時間（DOR）。

研究結果顯示，ITT人群的ORR為84.4%（95%可信區間：74.4%至91.7%），其中CR率為55.8%（95%可信區間：44.1%至67.2%），未達到中位數危險比（NR）（95%可信區間：25.59，NR）。

推薦的利索卡布他根劑量為90至110×10^6個CAR陽性活T細胞，且CD4與CD8細胞的比例為1:1。這一批准為複發或難治性MZL患者提供了新的希望，進一步推動了個體化癌症治療的發展。

處方信息中列出了利索卡布他根的使用警告和注意事項，包括細胞因子釋放綜合徵（CRS）、神經毒性、過敏反應、嚴重感染、長期血細胞減少症、低丙種球蛋白血症、繼發性惡性腫瘤及免疫效應細胞相關的噬血細胞性淋巴組織細胞增生症樣綜合徵。

參考資料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-marginal-zone-lymphoma