長期服用西羅莫司（sirolimus）的後果

西羅莫司（sirolimus）已被證實對淋巴管平滑肌瘤病(LAM)有效，這是一種罕見的女性多系統腫瘤疾病。然而，西羅莫司治療LAM的長期效果在很大程度上是未知的。西羅莫司治療可有效改善或穩定LAM患者的肺功能、氧水平、運動能力和生活質量，最長可達4年。治療後4年VEGF-D維持在較低水平，與西羅莫司相關的不良事件輕微。

淋巴管平滑肌瘤病(LAM)是一種罕見的多系統腫瘤疾病，以囊性肺破壞、血管平滑肌脂肪瘤和淋巴管平滑肌瘤為特徵。 LAM可能偶爾發生，或發生在患有結節性硬化症的成人身上。肺的囊性重塑損害肺功能，導致進行性呼吸困難，最終導致呼吸衰竭。患者對西羅莫司治療耐受性良好，LAM患者使用西羅莫司多年，當由於西羅莫司不敏感或耐藥而不能使用西羅莫司時，急需使用新的LAM療法。

西羅莫司原研藥已經在國內上市並且進入乙類醫保範圍，規格1mg*10片每盒的價格在400人民幣左右，國內的藥物僅限於器官移植的抗排異反應的患者購買，不符合條件的患者可能無法購買此藥。西羅莫司原研藥也已經在海外上市，土耳其版本的規格1mg*100片每盒的價格在2000人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。國內上市的原研藥與國外的原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有其他國家生產的西羅莫司仿製藥。