帕妥珠單抗（Pertuzumab）的作用與功效

帕妥珠單抗（Pertuzumab）是一種針對HER2受體的人源化單克隆抗體，代表了一種有前途的新抗HER2藥物，具有靶向抑制HER2二聚化的新作用機制。迄今為止的非臨床和臨床數據表明，帕妥珠單抗通過抑制HER2異二聚化提供了更廣泛的HER2阻斷。在臨床前實驗中，與單獨使用時相比帕妥珠單抗在與其他抗HER2治療(如曲妥珠單抗)聯合使用時表現出優異的抗腫瘤效果。當加入曲妥珠單抗和化療時，靜脈注射的帕妥珠單抗具有可接受的耐受性。

在一項研究中，患有HER2陽性晚期乳腺癌且在之前的曲妥珠單抗治療中出現疾病進展的患者每週(4mg/kg負荷劑量，然後每週2mg/kg)或每3週(8mg/kg負荷劑量，然後每3週6mg/kg)接受曲妥珠單抗，每3週接受帕妥珠單抗(840mg負荷劑量，然後每3週420mg)。 II期試驗評估了該組合的療效和安全性客觀緩解率為24.2%，臨床受益率為50%。 5名患者(7.6%)經歷了完全緩解，11名患者(16.7%)經歷了部分緩解，17名患者(25.8%)經歷了6個月或更長時間的疾病穩定。中位無進展生存期(PFS)為5.5個月。總體而言，帕妥珠單抗和曲妥珠單抗的聯合用藥耐受性良好，不良反應為輕度至中度。

最常見的3級或以上不良反應為中性粒細胞減少症、發熱性中性粒細胞減少症和白細胞減少症。該研究得出結論，與僅接受曲妥珠單抗加多西紫杉醇治療的患者相比，接受帕妥珠單抗和曲妥珠單抗加多西紫杉醇治療的患者俱有顯著改善的病理完全緩解率，這表明化療主幹是提高pCR率所必需的。在曲妥珠單抗聯合多西他賽方案中加入帕妥珠單抗並未顯著影響總體安全性，並且帕妥珠單抗聯合多西他賽的耐受性與三聯方案大致相當。

帕妥珠單抗屬於嚴管藥品，原研藥已經在國內上市，並且進入醫保行列，但僅限於符合適應症的患者報銷，每盒的價格可能在5千多人民幣，香港版的價格可能在2萬多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。在海外上市的歐洲版帕妥珠單抗原研藥每盒的價格可能在1萬多人民幣，土耳其版的每盒的價格可能在6千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外的原研藥的藥物成分基本一致，目前還沒有帕妥珠單抗仿製藥生產上市。