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司利弗明（Tisagenlecleucel）是什麼藥
司利弗明（Tisagenlecleucel）是一種免疫療法藥物，用於治療25歲以下人群中的某種類型的急性淋巴細胞白血病（ALL）。在其他治療失敗後給予組織膠原蛋白。組織白細胞是用從你體內通過靜脈抽取的血液中提取的白細胞製成的。 司利弗明在一個特殊的項目下提供，患者必須在該計劃中註冊，並了解該藥物的風險和益處。司利弗明可能也用於本用藥指南中未列出的目的。
司利弗明是一種CD19指導的遺傳修飾自體T細胞免疫療法，涉及從每個個體患者中分離的遺傳修飾自體T細胞。患者T細胞的重編程使用慢病毒載體來編碼抗CD19嵌合抗原受體(CAR)。 CAR由對CD19特異的鼠單鏈抗體片段(scFv)組成，隨後是CD8鉸鍊和跨膜區，其融合到來自4-1BB（CD137）和CD3的細胞內信號結構域。
這些細胞內共刺激信號結構域增加CAR T細胞的擴增、長期持久性和潛能；CD3成分對於啟動T細胞活化和抗腫瘤活性至關重要，而4-1BB增強組織幹細胞的擴增和持久性。在與表達CD19的細胞結合後，CAR傳遞信號以促進T細胞擴增、活化、靶細胞消除和組織幹細胞的持久性。司利弗明證明對難治性B細胞前體急性淋巴細胞白血病患者的再誘導緩解有效。治療的唯一目的是特異性地消除表達CD19的惡性和正常細胞，並增加緩解的機會
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