罕見病奇藥！依庫珠單抗（Eculizumab）的療效好不好

對於陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH），在一項主要研究中，依庫珠單抗（Eculizumab）與安慰劑進行了比較，該研究涉及87名患有PNH的成年人，他們在過去一年中因貧血接受了至少四次輸血治療。有效性的主要衡量指標是依庫珠單抗對血紅蛋白血液水平的影響以及輸血需求。血紅蛋白是紅細胞中的蛋白質，它將氧氣運送到全身。在PNH患者中，紅細胞的分解導致血紅蛋白水平降低。經過26週的依庫珠單抗治療，49%的患者血紅蛋白水平穩定，無需輸注紅細胞。

在一項對7名在過去兩年中接受過至少一次輸血治療的PNH兒童的研究中，所有患者都接受了依庫珠單抗。七分之六的患者不需要任何紅細胞輸注，在12週的依庫珠單抗治療期間血紅蛋白水平有所改善。一項針對從未輸血的PNH患者的登記研究觀察了乳酸脫氫酶（LDH）的血液水平。隨著紅細胞分解的增加，LDH水平升高。研究發現，用依庫珠單抗治療6個月導致LDH水平有臨床意義的降低，表明紅細胞的分解減少。

對於非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS），依庫珠單抗在涉及67名患者的三項主要研究中進行了研究。第一項研究涉及17名對血漿置換或輸注無反應或無法治療的aHUS患者。依庫珠單抗治療使82%的患者血小板計數增加，開始時血小板計數較低（87%）的患者血小板計數升至正常水平。此外，76%的患者實現了血液學正常化（血小板和乳酸脫氫酶水平在正常範圍內）。

第二項研究涉及20名已經接受血漿置換或輸注的aHUS患者，結果80%的患者不再需要血漿置換、輸注或透析，90%的患者在依庫珠單抗治療後實現了血液學正常化。第三項研究涉及30名接受過至少一劑依庫珠單抗的aHUS患者。治療使83%的患者血小板計數上升至正常水平，而77%的患者最初血小板計數較低。

依庫珠單抗與安慰劑在一項主要研究中進行了比較，該研究涉及126名患有全身型重症肌無力（gMG）的成年人，他們此前接受了失敗的標準治療。根據標準評分系統，依庫珠單抗治療改善了患者的症狀和日常活動能力。 26週後，依庫珠單抗的評分降低了4.7分。得分降低2分錶明患者的病情得到了臨床上顯著的改善。在兒童中也發現了類似的結果。一項針對11名12歲以上兒童的主要研究顯示，在治療12周和26週後，依庫珠單抗分別將症狀和患者的日常活動能力改善了5.2和5.8分。基於這些結果，這種藥物有望以類似的方式對6至12歲的兒童起作用。

對於視神經脊髓炎（NMOSD），依庫珠單抗與安慰劑在一項主要研究中進行了比較，該研究涉及143名患有NMOSD且疾病復發的成年人。有效性的主要衡量標準是一定數量的患者經歷復發所需的時間。平均約22個月後，3%接受依庫珠單抗治療的患者出現復發，而接受安慰劑治療的患者中有43%在平均約9個月後出現復發。