艾伏尼布能治療軟骨肉瘤嗎？

手術是局限性軟骨肉瘤的主要治療方法；對於局部晚期和/或轉移性疾病，不存在已知的有效全身療法。高達65%的軟骨肉瘤發生異檸檬酸脫氫酶1/2（IDH1/2）酶突變，導致腫瘤代謝產物D-2-羥基戊二酸（2-HG）積聚。 艾伏尼布（Ivosidenib）是一種突變IDH1的選擇性抑製劑，在美國獲准用於急性髓細胞白血病的特定病例。

在一項I期研究中，軟骨肉瘤患者對艾伏尼布的耐受性良好，艾伏尼布導致血漿和腫瘤2-HG顯著降低，表明藥效作用達到目標。病情穩定率為52%，中位無進展生存期（PFS）為5.6個月，6個月PFS率為39.5%。此外，在沒有去分化組織學的患者中較高的PFS率表明艾伏尼布可能對常規軟骨肉瘤更有效。與治療相關的3級不良反應發生率較低，有患者報告了心電圖QT間期延長的相關不良事件。

艾伏尼布原研藥已經在國內上市，但並沒有納入醫保範圍，國內出售的規格0.25g*60片每盒的價格高達十萬人民幣，而海外出售的美國原研版的每盒的價格高達二十多萬人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外也有出售艾伏尼布仿製藥，其藥物成分與國內、外出售的原研藥藥物成分基本一致，如老撾藥廠生產的規格250mg*60片每盒的價格可能在6千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格比較便宜。