詳細解讀恩西地平（Enasidenib）的功效與作用，一般多久有效

恩西地平（Enasidenib）是一種突變IDH2酶的口服小分子選擇性靶向抑製劑，於2017年8月由美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療復發或難治性（R/R）IDH2突變急性髓細胞性白血病（AML）患者。臨床前研究表明，恩西地平可有效抑制高效2-羥基戊二酸的產生，並緩解突變體IDH2誘導的分化阻滯。

影響細胞代謝和表觀遺傳調節的複發性突變與急性髓細胞性白血病（AML）的發病機制有關。 12%的AML患者和5%的骨髓增生異常綜合徵患者存在異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變。 IDH2酶參與克雷布斯循環，催化異檸檬酸生成α-酮戊二酸。突變的IDH2酶獲得了新形態的酶活性，能夠從α-酮戊二酸產生2-羥基戊二酸，抑制多個α-酮戊二酸依賴性雙加氧酶反應；導致骨髓前體中異常DNA甲基化和分化阻滯，最終促進白血病發生。

在最初的AG221-001 I/II期試驗中，R/R AML患者接受了恩西地平單藥治療，劑量遞增至每日650mg，100mg的劑量水平被確定為安全有效，可供進一步評估。總體而言，113名患者接受了劑量遞增治療，126名患者接受了劑量擴大治療。 R/R患者的總緩解率為40%，包括19%的完全緩解。在7.7個月的中位隨訪中，中位總生存期為9.3個月，應答者達到19.7個月。儘管臨床關注的不良事件包括間接高膽紅素血症和IDH抑製劑誘導的分化綜合徵（如果不及時識別和治療，可能危及生命），但恩西地平耐受性良好。

然而，恩西地平並不是適用於所有白血病患者的藥物。例如，懷孕或哺乳的婦女不應服用恩西地平，因為該藥物可能會傷害發育中的胎兒或新生嬰兒。此外，藥物應在醫師指導下使用，避免自行用藥。總的來說，恩西地平是一種新型的治療急性髓細胞性白血病的藥物，可以幫助恢復患者的正常造血能力。但具體的療效和適用範圍還需根據患者的具體情況和醫生的建議來確定。

恩西地平原研藥目前還沒有在國內上市，因此也無法納入醫保。在海外上市恩西地平原研藥價格十分高昂，每盒的價格可能在3萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外有其他藥廠生產的價格較為便宜的恩西地平仿製藥，如老撾藥廠生產的規格50mg*30片每盒的價格可能在2千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與國外出售的原研藥的藥物成分基本一致。