白血病治療新藥：恩西地平（Enasidenib）的效果好嗎？

恩西地平（Enasidenib）是首款同類口服選擇性突變型IDH2酶抑製劑。這項首次人體1/2期研究評估了恩西地平在突變型IDH2晚期急性髓系白血病（AML）患者中的最大耐受劑量（MTD）、藥代動力學和藥效學特徵、安全性和臨床活性。

在劑量遞增階段，每日50至650毫克的劑量未達到最大耐受劑量。根據藥代動力學和藥效學特徵以及已證實的療效，選擇每日一次100mg的恩西地平用於擴張期。 3-4級的恩西地平相關不良事件包括間接高膽紅素血症和IDH抑製劑相關分化綜合徵。在復發或難治性AML患者中，總緩解率為40.3%，中位緩解持續時間為5.8個月。反應與細胞分化和成熟有關，通常沒有再生障礙性貧血的證據。復發/難治性患者的中位總生存期為9.3個月，34例患者（19.3%）達到完全緩解，總生存期為19.7個月。在既往AML治療失敗的患者中，每日持續的恩西地平治療通常耐受性良好並誘導血液學反應。

恩西地平原研藥目前還沒有在國內上市，因此也無法納入醫保。在海外上市恩西地平原研藥價格十分高昂，每盒的價格可能在3萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動）。目前在海外有其他藥廠生產的價格較為便宜的恩西地平仿製藥，如老撾藥廠生產的規格50mg*30片每盒的價格可能在2千多人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與國外出售的原研藥的藥物成分基本一致。更多海外藥物價格以及具體資訊諮詢藥得醫學顧問。