艾曲泊帕/艾曲波帕治療血小板減少效果好嗎？

免疫性血小板減少症（ITP）是一種自身免疫性疾病，其特徵是血小板計數減少和出血風險增加。 艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）是一種小分子、口服、非肽類血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），被廣泛批准用於治療年齡大於1歲的慢性免疫性血小板減少症患者、慢性丙型肝炎和血小板減少症患者（允許使用乾擾素治療）以及對免疫抑制治療反應不足的重度再生障礙性貧血患者。

艾曲泊帕通過與TPO-R的跨膜區結合併激活骨髓祖細胞的巨核細胞增殖來增加血小板生成。在為期6周和6個月的安慰劑對照研究中 在大約60%至80%的患者中，艾曲泊帕可將血小板計數提高至50×109/L或更高，並減少出血。儘管頭痛和鼻咽炎是在ITP使用艾曲泊帕時最常報告的不良事件（AE），但也發生了更嚴重的AE（SAE），如肝酶升高、白內障、血栓形成和骨髓纖維化。所有這些事件有時會導致治療中斷。

由於其獨特的作用機制（產生療效的預期有限），TPO-RAs通常被視為橋接和維持治療，每天或每週給藥。由於大多數慢性疾病患者的免疫性血小板減少症持續存在，因此艾曲泊帕治療可能會延長，不僅會持續數月，還會持續數年。一項研究的中期結果表明，對於接受長達3年治療的299名患者中的大多數患者來說，使用艾曲泊帕治療是安全的、耐受性良好的，並且可以有效地將血小板計數維持在理想範圍內。