奎扎替尼有什麼作用和功效，價格如何

奎扎替尼（Quizartinib），商品名為Vanflyta，是一種口服的高效II型FLT3抑製劑，主要用於治療FLT3-ITD（FMS樣酪氨酸激酶3內部串聯重複）陽性的急性髓系白血病（AML）成年患者。這種藥物通過精準地靶向FLT3激酶，抑制其活性，從而阻斷由FLT3-ITD突變驅動的細胞信號傳導通路，達到抑制白血病細胞增殖和存活的效果。

FLT3-ITD突變是AML中常見的分子異常之一，與疾病的預後不良密切相關。奎扎替尼的出現，為這些患者提供了新的治療希望。在臨床應用中，奎扎替尼已展現出顯著的治療效果。它能夠顯著延長患者的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS），並幫助部分患者實現完全緩解（CR）。

除了作為單藥治療外，奎扎替尼還常與標準化療方案聯合使用，作為新診斷FLT3-ITD陽性AML患者的誘導和鞏固治療。這種聯合治療方案能夠進一步提高治療效果，降低疾病復發的風險。

然而，值得注意的是，奎扎替尼的使用也伴隨著一定的副作用和風險。常見的副作用包括噁心、嘔吐、腹瀉、疲勞等消化道和神經系統方面的不適。此外，還有可能出現QT間期延長、肝功能異常等嚴重副作用。因此，在使用奎扎替尼時，醫生需要密切監測患者的身體狀況，並根據患者的具體情況進行劑量調整和治療方案的優化。

當前，奎扎替尼尚未在國內上市，因此國內患者無法直接購買到此藥物。據悉，奎扎替尼在海外已有上市版本，其中歐洲上市的原研版每盒（17.7mg28片）價格約為80000元，而老撾上市的仿製版（17.7mg14片）則售價約1800元。

總的來說，奎扎替尼是一種針對FLT3-ITD陽性AML患者的有效靶向治療藥物，它的出現為這些患者提供了新的治療選擇和希望。然而，在使用過程中需要密切關注副作用和風險，並在專業醫生的指導下進行。

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參考資料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6081740/