奎扎替尼治療什麼疾病，價格多少，納入醫保了嗎

奎扎替尼（Quizartinib），商品名為VANFLYTA，是一種口服的高效II型FLT3（Fms-like tyrosine kinase 3）抑製劑，專門用於治療FLT3-ITD（內部串聯重複）突變陽性的急性髓系白血病（AML）成年患者。急性髓系白血病是一種起源於骨髓造血幹細胞的惡性克隆性疾病，是成人中最常見的白血病類型之一，其發病迅速，進展快，嚴重威脅患者的生命健康。 FLT3基因突變是AML中常見的分子標誌之一，其中FLT3-ITD突變尤為普遍，與患者的預後不良、高複發率和短生存期密切相關。

奎扎替尼通過選擇性抑制FLT3酪氨酸激酶的活性，發揮其抗白血病作用。 FLT3是一種在白血病細胞中高度表達的受體酪氨酸激酶，尤其在AML中起關鍵作用。 FLT3基因突變會導致FLT3受體異常激活，從而促進白血病細胞的增殖、存活和遷移。奎扎替尼及其主要活性代謝物AC886能夠以相當的親和力與FLT3的三磷酸腺苷（ATP）結合結構域結合，抑制FLT3激酶活性，防止受體的自磷酸化，從而阻斷下游FLT3受體信號傳導，抑制FLT3-ITD依賴性細胞增殖，並誘導癌細胞凋亡。此外，奎扎替尼還能夠抑制其他與白血病發生相關的信號通路，增強其抗腫瘤效果。

奎扎替尼在臨床研究中表現出了顯著的療效。根據多項臨床試驗的數據，奎扎替尼能夠顯著提高FLT3突變陽性AML患者的完全緩解率（CR）和無病生存期（RFS）。特別是在復發或難治性AML患者中，奎扎替尼提供了較為有效的腫瘤控制，並幫助部分患者獲得了長期的生存。此外，奎扎替尼還被證明能夠與其他治療方案（如化療、其他靶向治療等）聯合使用，進一步增強其抗腫瘤效果。通過聯合治療，患者能夠獲得更加廣泛的治療反應，提高生存期。

然而，奎扎替尼在使用過程中也可能引發一些副作用。常見的副作用包括噁心、嘔吐、腹瀉、疲勞、頭痛等消化道和神經系統方面的不適。此外，奎扎替尼還可能導致QT間期延長，增加心律失常的風險。因此，在使用奎扎替尼時，患者需要密切監測心電圖和心率，以確保治療的安全性。如果出現嚴重的副作用或不適，患者應立即告知醫生並停止使用藥物。

奎扎替尼目前還未在國內上市，國內患者暫無法直接購得，所以奎扎替尼也沒有納入國內的醫保報銷項目。不過，據了解該藥物在海外已有銷售，歐洲原研版（17.7mg28片）價格接近80000元，而老撾的仿製版（17.7mg14片）則價格較低，約為1800元。

奎扎替尼作為一種針對FLT3-ITD突變的治療藥物，為AML患者提供了新的治療選擇。它不僅能夠單獨使用，還可以與標準化療方案聯合使用，提高治療效果，延長患者的生存期。儘管奎扎替尼存在一些副作用，但總體而言，其安全性和療效良好，能夠顯著改善FLT3突變陽性AML患者的預後。隨著更多臨床數據的積累，奎扎替尼有望在AML治療中發揮更加重要的作用，為患者帶來更多的治療希望。

xa0

參考資料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6081740/