吡托布魯替尼治療效果怎麼樣

2023年12月1日，美國食品藥品監督管理局已加速批准吡托布魯替尼（Jaypirca，由Eli Lilly and Company生產）用於治療慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成年患者。這些患者必須是之前已經接受過至少兩種治療，包括BTK抑製劑和BCL-2抑製劑。

吡托布魯替尼的療效在BRUIN（NCT03740529）試驗中得到了評估。這是一項開放標籤、國際性、單組、多短期的臨床試驗，共有108名CLL或SLL患者參與。這些患者先前至少接受了兩種治療，包括BTK抑製劑和BCL-2抑製劑，且77%的患者因難治性或疾病進展而停用了最後一種BTK抑製劑。在試驗中，患者每天口服一次200mg的吡托布魯替尼，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。

試驗的主要療效指標包括總體緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。根據獨立審查委員會使用2018 iwCLL標準的評估，ORR達到了72%（95% CI: 63，80），而中位DOR為12.2個月（95% CI: 9.3，14.7）。值得注意的是，所有回應均為部分回應。

在使用吡托布魯替尼時，一些常見的不良反應被記錄下來。除了實驗室術語外，最常見的不良反應（≥20%）包括疲勞、瘀傷、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、新冠肺炎、腹瀉、肺炎、腹痛、呼吸困難、出血、水腫、噁心、發熱和頭痛。此外，超過10%的患者出現了3級或4級的實驗室異常，如中性粒細胞計數減少、貧血和血小板計數減少。嚴重感染在32%的患者中發生，其中10%為致命感染。

處方信息中特別提到了關於感染、出血、血細胞減少、心律失常和繼發性原發性惡性腫瘤的警告和預防措施。對於使用吡托布魯替尼的患者，推薦的劑量為每天口服一次200mg，直到疾病出現進展或毒性變得不可接受。

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參考資料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pirtobrutinib-chronic-lymphocytic-leukemia-and-small-lymphocytic