Revuforj（Revumenib）上市了嗎？

Revuforj（Revumenib）是一種口服小分子藥物，屬於第一類menin抑製劑，旨在治療1歲及以上的成人和兒童中具有賴氨酸轉移酶2A基因（KMT2A）易位的複發性或難治性急性白血病。 2024年11月，Revuforj獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為首個針對KMT2A異常的白血病患者的menin抑製劑。

KMT2A易位是染色體基因座11q23的異常重排，出現在5%至10%的急性白血病患者中，尤其是在大多數嬰兒急性淋巴細胞白血病病例中被發現。這種異常與白血病發生相關的轉錄途徑的上調密切相關，特別是涉及HOXA基因及其輔因子MEIS1的轉錄途徑。 KMT2A的異常不僅影響基因的表達，還在白血病的發展過程中起到了關鍵作用。因此，靶向這一通路的治療策略顯得尤為重要。

Menin是一種與野生型和重排KMT2A相互作用的支架蛋白，其在維持KMT2A的活性和HOXA的表達中發揮著重要作用，而這種相互作用被認為在白血病的發生中具有重要意義。 Revuforj通過阻斷menin與異常KMT2A之間的相互作用，從而影響癌細胞的增殖和存活，這為治療這類難治性白血病提供了新的可能性。

臨床研究數據顯示，Revuforj在治療復發或難治性KMT2A易位急性白血病患者中展現出了良好的療效。例如，在一項試驗中，部分患者實現了完全緩解，且平均保持時間顯著優於傳統療法。這些結果增強了對Revuforj的臨床應用前景的信心，同時也為患者提供了新的治療選擇。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB18515